Fördermaßnahmen der Bundesregierung für die Entwicklung neuer Arzneimittel für seltene Krankheiten - sogenannte Orphan Drugs

Deutscher Bundestag Drucksache 20/14602 20. Wahlperiode 14.01.2025 Antwort der Bundesregierung auf die Kleine Anfrage Martin Sichert, Dr. Christina Baum, Thomas Dietz, weiterer Abgeordneter und der Fraktion der AfD – Drucksache 20/13996 – Fördermaßnahmen der Bundesregierung für die Entwicklung neuer Arzneimittel für seltene Krankheiten – sogenannte Orphan Drugs V o r b e m e r k u n g d e r F r a g e s t e l l e r Im Zusammenhang mit dem am 30. Oktober 2024 in Kraft getretenen Medizinforschungsgesetz (MFG) stellen sich aus Sicht der Fragesteller mehrere Fragen hinsichtlich der besonderen finanziellen Förderung und rechtlichen Bevorzugung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, in Deutschland (www.recht.bund.de/bgbl/1/2024/324/VO.html). Mit dem MFG werden laut dem Bundesministerium für Gesundheit (BMG) wesentliche Teile der Pharmastrategie der Bundesregierung umgesetzt. Deren Ziel sei es, Deutschland mit einem konkreten Aktionsplan als Forschungs- und Produktionsstandort für die Pharmabranche „wieder attraktiver“ zu machen (www.bundesgesundheitsministerium.de/presse/pressemitteilungen/nationale- pharmastrategie-beschlossen-pm-13-12-23.html). Wesentliche Bestandteile der Pharmastrategie sind demnach unter anderem gezielte Fördermaßnahmen für die Entwicklung neuer Arzneimittel für Orphan Drugs. Bei diesen besteht laut Strategiepapier der Bundesregierung ein „Marktversagen“. Aufgrund „geringer Renditeerwartungen“ fehle bei diesen Arzneimitteln das „Marktpotential“ (www.bundesregierung.de/resource/blob/975228/2291366/1b04d75b9a1b0 4dc1b1c618267e07c06/2025-06-07-pharmastrategie-data.pdf?download=1). Zur Pharmastrategie der Bundesregierung gehört auch das Ziel, Arzneimittelherstellern geheime Erstattungsbeträge bei Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen zu ermöglichen. Letzteres hat die Bundesregierung mit dem MFG bereits umgesetzt. Die Forderung nach einer Einführung vertraulicher Erstattungspreise kam nicht nur vom Pharmakonzern Eli Lilly, sondern auch von vielen mittelständischen Unternehmen, so die Abgeordnete Christine Aschenberg-Dugnus auf dem jüngsten Kassengipfel in Berlin (www.aerzteblat t.de/treffer?mode=s&wo=1041&typ=1&nid=154946&s=Kl%FCngelei&s=l illy). Am 6. November 2024 hat sich auch der Gesundheitsausschuss des Deutschen Bundestages in einem Fachgespräch mit Orphan Drugs befasst (www.bundest ag.de/presse/hib/kurzmeldungen-1028328). Die dort vorgebrachten Fakten und Einschätzungen stehen im Widerspruch zu der Darstellung der Bundesregierung. Wie die dort geladenen Experten erklärten, werden betroffene Patienten in Deutschland schon heute aufgrund privilegierter Zugangsregelungen Die Antwort wurde namens der Bundesregierung mit Schreiben des Bundesministeriums für Gesundheit vom 13. Januar 2025 übermittelt. Die Drucksache enthält zusätzlich – in kleinerer Schrifttype – den Fragetext. viel früher mit neuen Medikamenten versorgt als in anderen Ländern (ebd.). Die Therapien seien dabei „extrem teuer“, so Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA; ebd.). Nur 0,07 Prozent aller Rezepte in Deutschland entfielen auf Orphan Drugs (ebd.). Diese Rezepte stünden jedoch für 12,8 Prozent der Arzneimittelausgaben in Höhe von insgesamt mehr als 50 Mrd. Euro (ebd.). 6,4 Mrd. Euro an Arzneimittelausgaben gehen damit allein auf das Konto von Orphan Drugs (ebd.). Tatsächlich gibt es Orphan Drugs, die ihrem jeweiligen Hersteller einen Jahresumsatz von mehr als 1 Mrd. Euro einbringen (www.vfa.de/de/arzneimittel-f orschung/woran-wir-forschen/orphan-drugs-medikamente-gegen-seltene-erkra nkungen.html). Extremstes Beispiel sei das Krebsmedikament Lenalidomid, berichtete die BUKO Pharmakampagne 2020 (BUKO = Bundeskoordination Internationalismus). Seit Markteinführung hatte das Mittel damals bereits einen weltweiten Umsatz von mehr als 55 Mrd. Euro erzielt (https://bukopharma.de/de/publikati onen/pharma-brief-archiv/167-2020/389-pb2020-07_01-orphan-drugs-lukrativ e-nische). Es wurde mit zeitlichem Abstand für drei Krebsarten als Orphan zugelassen und bekam so insgesamt 19 Jahre zusätzliche Marktexklusivität. Das bedeutete faktisch eine erhebliche Verlängerung des Patentschutzes (ebd.). Dieses Monopol galt für alle Indikationen, also auch für ältere, für die der Schutz ansonsten längst abgelaufen wäre (ebd.). Eine weitere Fehlentwicklung, so der Bericht, seien neue Orphan-Indikationen für alte Präparate, die längst keinen Schutz mehr genossen. Das treffe auf 19 Prozent aller zugelassenen Orphans zu. Damit verbunden seien krasse Preissteigerungen, die – so die EU-Kommission – in keinem Verhältnis zu den Forschungskosten stünden (ebd.). Maximilian Blindzeller vom Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-SV) konstatierte, dass der Markt für Orphan Drugs „umsatzträchtig, hochprofitabel und stark wachsend“ sei. Es sei an der Zeit, die Förderung neu zu justieren. Nötig seien Belege für einen Zusatznutzen und angemessene Preise. Der GKV forderte schon 2019 eine regulatorische Weiterentwicklung des Gesetzes für die Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AM- NOG) in Bezug auf Orphan Drugs (www.gkv-90prozent.de/ausgabe/12/meldu ngen/12_hochpreisstrategien_onkologie/12_hochpreisstrategien_onkologi e.html). Im Fachgespräch am 6. November 2024 bezog sich Maximilian Blindzeller auf ein Privileg, das der deutsche Gesetzgeber Arzneimitteln gegen seltene Leiden gewährt: Orphan Drugs müssen hierzulande nicht das reguläre Verfahren zur Nutzenbewertung durchlaufen. Sobald sie auf europäischer Ebene zugelassen sind, wird der Zusatznutzen des Medikaments qua Gesetz angenommen. Durch diesen fiktiven Zusatznutzen kann für dieses Arzneimittel ein höherer Preis festgelegt werden. Erst wenn das Arzneimittel einen Jahresumsatz von 30 Mio. Euro (bis November 2022 lag die Grenze bei 50 Mio. Euro) überschreitet, erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung. 2022 war mehr als jedes dritte neu in Deutschland eingeführte Medikament ein Orphan Drug (www.vf a.de/de/arzneimittel-forschung/woran-wir-forschen/orphan-drugs-medikament e-gegen-seltene-erkrankungen.html). Diese Zusatznutzenfiktion garantiere einen Premiumpreis – auch für Arzneimittel, die aufgrund zahlreicher Zulassungserweiterungen über die ursprüngliche Orphan-Indikation hinaus zeigen, dass sie einer Privilegierung kaum bedurft hätten, so der GKV-SV auf seiner Website (www.gkv-90prozent.de/ausg abe/12/meldungen/12_hochpreisstrategien_onkologie/12_hochpreisstrategien_ onkologie.html). Das Privileg des fiktiven Zusatznutzens sei keineswegs gerechtfertigt, teilte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bereits 2022 mit (www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilunge n-detailseite_58496.html). Eine Auswertung hatte gezeigt, dass die Feststellung eines fiktiven Zusatznutzens bei Marktzugang von Orphan Drugs in mehr als der Hälfte der Fälle bei einer späteren Überprüfung nicht bestätigt wird. Das habe Folgen für die Qualität der Patientenversorgung, so Dr. Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG, der als Sachverständiger des Fachgesprächs am 6. November 2024 teilnahm. Neue Arzneimittel würden in diesen Fällen ohne Datengrundlage bevorzugt eingesetzt. „Die Patientinnen und Patienten haben dann viel Hoffnung in ein neues Arzneimittel gesetzt, für das erst Jahre später klar wird, dass es gar keinen Nachweis einer Überlegenheit gegenüber den vorhandenen Therapieoptionen gibt.“ Bei Orphan Drugs geht es besonders häufig um neue Medikamente gegen Krebs (www.vfa.de/de/arzneimittel-forsc hung/woran-wir-forschen/orphan-drugs-medikamente-gegen-seltene-erkranku ngen.html). Im Februar 2024 legte das IQWiG eine weitere Auswertung vor (www.iqwi g.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_112512.html). Darin hatte das Institut untersucht, welche Auswirkung die Privilegierung der Orphan Drugs auf die Preise der GKV hat. Ergebnis: Die reguläre Nutzenbewertung nach Überschreiten der Umsatzgrenze führt in den meisten Fällen zu einer spürbaren weiteren Preissenkung für die Versichertengemeinschaft. Für Dr. Thomas Kaiser ist damit erneut belegt: Auch Orphan Drugs könnten – und sollten – eine reguläre Nutzenbewertung durchlaufen, und zwar alle. Der IQWiG-Chef sprach dabei auch eine ausdrückliche Warnung aus: Auswertungen wie diese wären künftig nicht mehr möglich, falls die Hersteller künftig geheime Erstattungsbeträge bei Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen vereinbaren könnten. So sah es damals ein Referentenentwurf für das Medizinforschungsgesetz vor. Die geheimen Erstattungspreise stießen später auch bei vielen anderen Experten auf Ablehnung. Dennoch stehen sie heute im Gesetz (ebd.). V o r b e m e r k u n g d e r B u n d e s r e g i e r u n g Orphan Drugs spielen eine zentrale Rolle in der Behandlung seltener Krankheiten. Nach der Definition des Europäischen Parlaments handelt es sich bei einer seltenen Krankheit um eine lebensbedrohliche oder chronisch verlaufende Erkrankung, von der nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen betroffen sind. Innerhalb der Europäischen Union (EU) sind etwa 30 Millionen Menschen von mehr als 6 000 unterschiedlichen Seltenen Erkrankungen betroffen. Lange Zeit wurde die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung dieser Krankheiten aufgrund hoher Kosten und erwarteter geringer Markterlöse von der pharmazeutischen Industrie vernachlässigt. Mit der Einführung des Orphan Drug Act im Jahr 1983 in den USA und der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden (ABl. L 18 vom 22. Januar 2000, S. 1) hat sich diese Situation grundlegend geändert. Regulatorische und ökonomische Anreize, wie eine erleichterte Zulassung sowie eine zehnjährige Marktexklusivität, haben dazu beigetragen, dass sich die Entwicklungstätigkeit in diesem Bereich deutlich intensiviert hat. Aktuell sind in der EU etwa 152 Orphan Drugs (Stand Februar 2024) zugelassen. Hinzu kommen 83 weitere Arzneimittel, bei denen der Orphan Drug-Status nach der Zulassung zurückgegeben wurde oder nach zehn Jahren abgelaufen ist. Die Bundesregierung beobachtet die Dynamik in diesem Bereich aufmerksam. Neben den positiven Entwicklungen, die zu einer verbesserten Versorgung von Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten geführt haben, sind auch Herausforderungen, wie die hohen Kosten für Orphan Drugs, bekannt. Diese Entwicklungen haben sowohl in Deutschland als auch auf europäischer Ebene zu einer intensiven Diskussion über die Angemessenheit und Effizienz der bestehenden Regelungen geführt. Die Bundesregierung unterstützt Programme zur Förderung von Forschung und Innovation im Bereich Seltener Erkrankungen. Öffentliche Forschungsinitiativen, private Investitionen und Partnerschaften sollen gestärkt werden, um neue Therapieansätze schneller verfügbar zu machen. Die Bundesregierung setzt sich auf europäischer Ebene für eine gleichmäßige Verfügbarkeit von Orphan Drugs in allen Mitgliedstaaten ein. Mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) vom 22. Dezember 2010 (BGBl. I S. 2262) wurden in Deutschland spezifische Regelungen für Orphan Drugs eingeführt, die unter anderem deren medizinischen Zusatznutzen bis zu einer Umsatzschwelle als durch die europäische Zulassung belegt ansehen. Die mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) vom 7. November 2022 (BGBl. I S. 1990) auf 30 Mio. Euro festgelegte Umsatzschwelle stellt dabei einen wichtigen sozialrechtlichen Mechanismus zur Herstellung der Balance zwischen der Finanzierbarkeit der Kosten durch die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) einerseits und der Förderung von Innovationen andererseits dar. Darüber hinaus wurden durch das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) vom 9. August 2019 (BGBl. I S. 1202) weitere Anpassungen vorgenommen, um die Transparenz und Gerechtigkeit bei der Bewertung und Vergütung von Orphan Drugs zu erhöhen. Die Bundesregierung wird die Entwicklungen im Bereich der Orphan Drugs weiterhin eng begleiten und sich sowohl auf nationaler als auch auf europäischer Ebene für eine ausgewogene Balance zwischen Anreizen für Innovation, der Finanzierbarkeit von Orphan Drugs und dem Schutz der Solidarität im Gesundheitswesen einsetzen.  1. Welche Gespräche fanden im Zeitraum vom 1. Januar 2022 bis heute zwischen Vertretern der Bundesregierung und bzw. oder nachgeordneter Behörden und Arzneimittelherstellern oder mit Dritten im Auftrag von Arzneimittelherstellern handelnden Personen oder Unternehmen (beispielsweise Lobby-Agenturen, Beratungsunternehmen oder Anwaltskanzleien) statt, und inwiefern sind in diesen Gesprächen jeweils in Bezug auf Orphan Drugs die Nutzenbewertung und bzw. oder die Umsatzschwelle Gegenstand gewesen (bitte tabellarisch nach Termin, Namen der beteiligten Arzneimittelhersteller, wie hochrangig die Bundesregierung jeweils vertreten war, Gesprächsthema aufschlüsseln)?  2. Welche Gespräche fanden im Zeitraum vom 1. Januar 2022 bis heute zwischen Vertretern der Bundesregierung und bzw. oder nachgeordneter Behörden und Arzneimittelherstellern oder mit Dritten im Auftrag von Arzneimittelherstellern handelnden Personen oder Unternehmen (beispielsweise Lobby-Agenturen, Beratungsunternehmen oder Anwaltskanzleien) statt, die vertrauliche Erstattungsbeträge oder die Pharmastrategie zum Inhalt hatten (bitte tabellarisch nach Termin, Namen der beteiligten Arzneimittelhersteller, wie hochrangig die Bundesregierung jeweils vertreten war, Gesprächsthema aufschlüsseln)? Die Fragen 1 und 2 werden aufgrund des Sachzusammenhangs gemeinsam beantwortet. Die Mitglieder der Bundesregierung, Parlamentarische Staatssekretärinnen und Parlamentarische Staatssekretäre bzw. Staatsministerinnen und Staatsminister sowie Staatssekretärinnen und Staatssekretäre sowie die Leitungen der nachgeordneten Behörden pflegen in jeder Wahlperiode im Rahmen der Aufgabenwahrnehmung Kontakte mit einer Vielzahl von Akteuren aller gesellschaftlichen Gruppen. Eine Verpflichtung zur Erfassung sämtlicher geführter Gespräche bzw. deren Ergebnisse – einschließlich Telefonate – besteht nicht, und eine solche umfassende Dokumentation wurde auch nicht durchgeführt. Zudem werden Gesprächsinhalte nicht protokolliert. Die Ausführungen bzw. aufgeführten Angaben erfolgen auf der Grundlage der vorliegenden Erkenntnisse sowie vorhandener Unterlagen und Aufzeichnungen. Diesbezügliche Daten sind somit möglicherweise nicht vollständig. Darüber hinaus ist deshalb eine Zuordnung der Gespräche zu den gefragten Themen nicht abschließend möglich. Aus der beigefügten Anlage 1* ergeben sich die Gespräche zwischen Vertreterinnen und Vertretern der Bundesregierung bzw. der nachgeordneten Behörden (bzgl. des Personenkreises siehe Aufzählung im ersten Satz) und pharmazeutischen Unternehmen sowie Dritten im Auftrag von pharmazeutischen Unternehmen Handelnden, welche vom 1. Januar 2022 bis zum 2. Dezember 2024 stattfanden, bei denen auf Basis der oben beschriebenen Grundlage Themen der Pharmaindustrie im Fokus standen.  3. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung darüber, in welchem Verhältnis die hohen Preise bei vielen Orphan Drugs zu den jeweiligen Forschungskosten stehen? Der Bundesregierung liegen hierzu keine Erkenntnisse vor. Forschungskosten stellen kein Kriterium für die Erstattungsbetragsverhandlung bzw. -festsetzung für Arzneimittel gemäß § 130b des Fünften Buchs Sozialgesetzbuch (SGB V) dar.  4. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung über neue Orphan- Indikationen für ältere Präparate, und welche Kenntnisse hat die Bundesregierung in dem jeweiligen Fall über die Steigerung der Kosten für die Solidargemeinschaft nach der Zulassung des jeweiligen Präparats zur Behandlung einer seltenen Erkrankung (bitte tabellarisch nach Art und Name des Präparats, Datum der Zulassung als Orphan Drug sowie Preis der Behandlung pro Patient und Jahr vor und nach der Zulassung aufschlüsseln)? Laut dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) sind fünf Wirkstoffe bekannt, die nach dem Zeitpunkt ihrer erstmaligen Zulassung die Zulassung für ein neues Anwendungsgebiet im Bereich der Seltenen Erkrankungen erhalten haben (Polihexanid, Dabrafenib, Trametinib, Sirolimus, Amikacin). Angaben zum Datum der Zulassung des jeweiligen Anwendungsgebiets sowie den jeweiligen Jahrestherapiekosten können dem jeweiligen Nutzenbewertungsbeschluss des G-BA entnommen werden. Der Preis eines Arzneimittels wird erst mit dessen Markteinführung – und damit nach seiner Zulassung – bekannt. Der Bundesregierung ist darüber hinaus die durch die Europäische Kommission beauftragte Evaluierung der Verordnung (EG) Nr. 141/2000, deren Beurteilungszeitraum die Jahre 2000 bis 2017 umfasste, bekannt. Darin wird auch der Gesichtspunkt der neuen Anwendungsgebiete im Bereich der Seltenen Erkrankungen bereits bekannter Arzneimittel beleuchtet. * Von einer Drucklegung der Anlage wird abgesehen. Diese ist auf Bundestagsdrucksache 20/14602 auf der Internetseite des Deutschen Bundestages abrufbar.  5. Hat die Bundesregierung Hinweise von Kritikern darauf erhalten, dass die starken Preissteigerungen bei vielen Orphan Drugs in keinem Verhältnis zu den Forschungskosten stehen, wenn ja, inwiefern, und wie hat die Bundesregierung den jeweiligen Kritikern darauf geantwortet bzw. welche Maßnahmen hat die Bundesregierung daraufhin ergriffen, um die Solidargemeinschaft nicht ungerechtfertigt stark zu belasten (bitte tabellarisch nach Namen der Kritiker, Art der Kontaktaufnahme, Inhalt der Kritik und Reaktion der Bundesregierung aufschlüsseln)? Die Bundesregierung verfolgt die Entwicklung im Marktsegment der Orphan Drugs intensiv und hat in der Vergangenheit bereits Maßnahmen zur Regulierung dieses Marktsegmentes ergriffen. Hierzu zählt z. B. die Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs bei der Nutzenbewertung auf 30 Mio. Euro durch das GKV-FinStG oder die Ausweitung der Umsatzbemessungsgrundlage auf den stationären Bereich durch das GSAV.  6. An welchen Zahlen und Fakten macht die Bundesregierung das von ihr im in der Vorbemerkung der Fragesteller genannten Strategiepapier postulierte Marktversagen bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen fest? Das Marktversagen bei Orphan Drugs wird durch die Kombination von hohen Entwicklungskosten und geringem Umsatzpotenzial geprägt. Da es mehr als 6 000 unterschiedliche Seltene Erkrankungen gibt, ist die Gesamtzahl der Betroffenen trotz der Seltenheit der einzelnen Erkrankung hoch. Allein in Deutschland leben Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer Seltenen Erkrankung, in der gesamten EU geht man von circa 30 Millionen Betroffenen aus. Hiervon sind nach Angaben des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (vfa) lediglich rund 170 Krankheiten mit zugelassenen Orphan Drugs behandelbar. Die Amortisierung der Entwicklungskosten eines neuen Arzneimittels sind für Orphan Drugs besonders herausfordernd, da der potenzielle Markt aufgrund der geringen Patientenzahl klein ist. Viele Seltene Erkrankungen betreffen nur einige hundert oder tausend Patienten. Das Umsatzpotenzial ist im Vergleich zu Medikamenten für andere Krankheiten demzufolge begrenzt.  7. An welchen Zahlen und Fakten macht die Bundesregierung das von ihr im Strategiepapier postulierte Marktversagen bei Impfstoffen und Arzneimitteln zur Pandemieprävention fest (bitte nach Art der Erkrankung und Form des Marktversagens aufschlüsseln)? Ein Marktversagen liegt vor, wenn der Marktmechanismus aus Angebot und Nachfrage nicht zu den volkswirtschaftlich wünschenswerten Ergebnissen führt. Im Arzneimittelbereich geht ein solches Marktversagen damit einher, dass sich Unternehmen der pharmazeutischen Industrie aus der Forschung und Entwicklung (F&E) zu Indikationen zurückziehen, bei denen die zu erwartenden Erträge die hohen F&E-Kosten unterschreiten (z. B. bakterielle Infektionen, Seltene Erkrankungen). Daher haben sich beispielsweise aus der Antibiotikaentwicklung die Mehrzahl der forschenden pharmazeutischen Unternehmen zurückgezogen und es wurde seit dem Jahr 2007 keine neue Klasse von Erreger-übergreifend einsetzbaren Antibiotika entwickelt.  8. Inwiefern hat die Bundesregierung Kenntnis von der Anfang 2024 geäußerten Kritik des IQWiG an vertraulichen Erstattungsbeträgen erhalten, und wie hat die Bundesregierung gegenüber dem IQWiG bzw. dem G- BA darauf reagiert? Die Argumente des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) und des G-BA, die diese jeweils im Rahmen ihrer Stellungnahmen zum Entwurf eines Medizinforschungsgesetzes formuliert haben, sind in den üblichen Verfahren in den Gesetzgebungsprozess eingeflossen.  9. Welche Anstrengungen hat die Bundesregierung in der 20. Legislaturperiode unternommen, um das AMNOG – wie vom IQWiG bereits 2022 vorgeschlagen – dahin gehend zu ändern, dass auch Orphan Drugs eine reguläre Nutzenbewertung durchlaufen (bitte tabellarisch nach Art der Aktivität, Datum, Namen der beteiligten Personen, beteiligtem Bundesministerium, beteiligter nachgeordneter Behörde der Bundesregierung aufschlüsseln)? Die Bundesregierung hat mit dem GKV-FinStG die Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 50 auf 30 Mio. Euro abgesenkt. Hierdurch wurden zahlreiche Orphan Drugs wie alle anderen Arzneimittel einer vollumfänglichen Nutzenbewertung mit anschließender Erstattungsbetragsverhandlung unterzogen. 10. Was hat die Bundesregierung in den vergangenen zehn Jahren unternommen, um die Evidenz- bzw. Datenlage bezüglich der Wirksamkeit und Sicherheit von Orphan Drugs zu verbessern (bitte nach Art der Initiative, Datum, Ergebnis auflisten)? Mit dem GSAV wurde im Jahr 2019 die Möglichkeit der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) nach § 35a Absatz 3b SGB V eingeführt. Diese kann der G-BA vom pharmazeutischen Unternehmer innerhalb einer angemessenen Frist für die Nutzenbewertung Orphan Drugs, bei bedingten Zulassungen und Zulassungen unter außergewöhnlichen Umständen verlangen. Die näheren Vorgaben an die Dauer, die Art und den Umfang der Datenerhebung und Auswertung, einschließlich der zu verwendenden Formate, werden vom G-BA bestimmt. Der G-BA kann die Befugnis zur Verordnung eines solchen Arzneimittels zu Lasten der GKV auf solche Vertragsärzte oder zugelassene Krankenhäuser beschränken, die an der geforderten AbD mitwirken. Mit dieser Anforderung soll sichergestellt werden, dass eine möglichst breite und lückenlose Evidenz generiert wird. Eine Übersicht über die Studien im Rahmen der AbD findet sich auf der Internetseite des G-BA (www.g-ba.de/studien/abd/). Für Orphan Drugs gelten grundsätzlich die gleichen Zulassungsbedingungen wie für alle anderen Humanarzneimittel. Im Grundsatz muss für eine Zulassung das Nutzen-Risiko-Verhältnis positiv sein, d. h. der Nutzen muss gegenüber den Risiken überwiegen. Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte sowie das Paul-Ehrlich-Institut bieten hierzu wissenschaftliche regulatorische Beratung an, sowohl auf nationaler als auch auf europäischer Ebene. Zusätzlich stehen wissenschaftliche Leitlinien für die Entwicklung von Arzneimitteln, auch für Seltene Erkrankungen, zur Verfügung (www.ema.europa.eu/e n/human-regulatory-overview/research-development/scientific-guidelines/clinic al-efficacy-safety-guidelines). 11. Warum hat die Bundesregierung die Umsatzschwelle für Orphan Drugs in dem von ihr im Oktober 2022 verabschiedeten GKV- Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinSt) auf 30 Mio. Euro festgelegt, obwohl in den ersten Gesetzentwürfen noch von einer Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs auf 20 Mio. Euro die Rede war? Die Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs auf 30 Mio. Euro war Ergebnis des zum Referentenentwurf des GKV-FinStG durchgeführten Stellungnahmeverfahrens und der Beratungen im parlamentarischen Verfahren. 12. Welche Gespräche fanden im Zeitraum vom 1. Januar 2022 bis Oktober 2022 zwischen Vertretern der Bundesregierung und bzw. oder nachgeordneter Behörden und Arzneimittelherstellern statt, die das Thema Umsatzschwelle für Orphan Drugs zum Inhalt hatten (bitte tabellarisch nach Datum, Namen der beteiligten Arzneimittelhersteller, beteiligtem Bundesministerium, beteiligter nachgeordneter Behörde der Bundesregierung aufschlüsseln)? Es wird auf die Antwort der Bundesregierung zu den Fragen 1 und 2 verwiesen. 13. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung darüber, wie andere Länder der Europäischen Union (EU) bei der Nutzenbewertung von Orphan Drugs verfahren, zu welchen Ergebnissen sie kommen und ob dort ebenfalls Umsatzschwellen für die Nutzenbewertung dieser Arzneimittel gesetzlich vorgegeben werden? Im Rahmen der Kompetenzverteilung der EU-Verträge führt die Bundesregierung diesbezüglich keine regelmäßigen Erhebungen durch. 14. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung darüber, wie die Zulassung von Orphan Drugs in den USA, Japan, der Schweiz, Brasilien, Indien und China gesetzlich geregelt ist bzw. erfolgt und nach welchen Regeln die Nutzenbewertung dieser Arzneimittel in dem jeweiligen Land gehandhabt wird? Alle genannten Staaten informieren über Sonderregelungen für Orphan Drugs. Die Regelungen unterscheiden sich im Detail, gehen aber oft mit Gebührenreduktion für Antragstellerinnen und Antragsteller und verstärkter Beratung einher. Indien hat nach dem Kenntnisstand der Bundesregierung derzeit keine Sonderregelungen im regulatorischen Bereich, allerdings gibt es seit dem Jahr 2017 konkrete Bestrebungen, die Strukturen gerade für Seltene Erkrankungen zu verbessern. 15. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung darüber, ob es Preisvergleiche für die Kosten von Orphan Drugs innerhalb der EU gibt, und wenn es diese nicht gibt, warum nicht bzw. warum werden solche Preisvergleiche nicht von der Bundesregierung selbst erstellt? Die tatsächlichen Arzneimittelpreise in anderen europäischen Staaten sind der Bundesregierung nicht bekannt. Sie sind in den meisten Fällen vertraulich. Mit dem Medizinforschungsgesetz (MFG) vom 23. Oktober 2024 (BGBl. 2024 I Nr. 324) wurde beschlossen, dass die tatsächlichen Abgabepreise in anderen europäischen Staaten zukünftig kein Kriterium mehr für die Erstattungsbetragsverhandlung bzw. -festsetzung für Arzneimittel mit einem Zusatznutzen gemäß § 130b SGB V darstellen werden. 16. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung darüber, welche Orphan Drugs in Deutschland aktuell zur Behandlung von Patienten eingesetzt werden (bitte nach Name des Präparats, Indikation, verordneter Menge pro Jahr, Verordner (Klinik bzw. Praxis), Kosten pro Patienten, Gesamtkosten pro Jahr aufschlüsseln)? Zu den aktuell verfügbaren Orphan Drugs in Deutschland wird auf die vom GBA erstellte Tabelle in Anlage 2 verwiesen.* Nach Angaben des Wissenschaftlichen Instituts der AOK in dessen Arzneiverordnungs-Report 2023 haben Orphan Drugs in Deutschland 7,134 Mio. Euro Umsatz verursacht. Die Kosten pro Patienten können dem jeweiligen Nutzenbewertungsbeschluss des G-BA entnommen werden. Angaben zu Verordnungen einzelner Kliniken oder Praxen liegen der Bundesregierung nicht vor. 17. Wie viele der in Deutschland verordneten Orphan Drugs haben nach Kenntnis der Bundesregierung bis Oktober 2022 die Umsatzschwelle von 50 Mio. Euro nicht überschritten, und wie viele der in Deutschland verordneten Orphan Drugs haben die Umsatzschwelle von 30 Mio. Euro seit November 2022 nicht überschritten? Nach Angaben des G-BA haben insgesamt 120 von 153 Orphan Drugs die Umsatzschwelle von 30 Mio. Euro nicht überschritten. Für sieben Arzneimittel wurde zwischenzeitlich der regulatorische Status als Orphan Drug aufgehoben. Diese Arzneimittel befinden sich weiter im deutschen Markt. Weitere sieben Arzneimittel mit Orphan-Status wurden vom deutschen Markt zurückgenommen, sodass 106 Orphan Drugs im deutschen Markt verbleiben, die die Umsatzschwelle nicht überschritten haben. 18. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung über die Hersteller von Orphan Drugs, und welche dieser Hersteller vertreiben mehrere Orphan Drugs, deren Umsatz bis Oktober 2022 unter der Schwelle von 50 Mio. Euro bzw. seit November 2022 unter der Schwelle von 30 Mio. Euro lag (bitte nach Namen der Hersteller, Produkt, Indikation und Jahr aufschlüsseln)? Die Bundesregierung verweist auf die vom G-BA erstellte Tabelle in Anlage 2.* 19. Welche Maßnahmen hat die Bundesregierung ggf. getroffen, um zu verhindern, dass die gesetzliche Regelung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von Arzneimittelherstellern missbraucht wird, z. B. indem sie Produkte ohne Zusatznutzen verkaufen und damit sowohl Patienten als auch die Solidargemeinschaft schädigen? * Von einer Drucklegung der Anlage wird abgesehen. Diese ist auf Bundestagsdrucksache 20/14602 auf der Internetseite des Deutschen Bundestages abrufbar. 20. Inwiefern sind der Bundesregierung seit 2014 Fälle bekannt geworden, in denen Hersteller von Orphan Drugs die Regelung des fiktiven Zusatznutzens oder andere Vergünstigungen für Orphan Drugs missbraucht haben, sei es in Deutschland, in der EU oder einem anderen Land der Welt (bitte nach Land, Hersteller, Produkt und Art des Missbrauchs aufschlüsseln)? Die Fragen 19 und 20 werden aufgrund ihres Sachzusammenhangs gemeinsam beantwortet. Der Bundesregierung liegen keine Hinweise auf einen entsprechenden Missbrauch vor. Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) prüft bei jedem potentiellen Orphan Drug, ob es die gesetzlich festgelegten Kriterien für den Orphan Drug-Status zum Zeitpunkt der Zulassung weiterhin erfüllt. 21. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung darüber, von welchen Ärzten bzw. Praxen oder Kliniken in Deutschland Orphan Drugs besonders häufig verschrieben werden (bitte nach Namen, Produkt, Menge und jährlichen Kosten aufschlüsseln)? 22. Welche Kenntnisse hat die Bundesregierung über die Häufigkeit der Verschreibung von Orphan Drugs in der Onkologie (bitte nach Diagnose, Region, Name der Klinik bzw. Praxis, Fachgebiet der Onkologie, Anzahl der Verschreibungen aufschlüsseln)? Die Fragen 21 und 22 werden aufgrund ihres Sachzusammenhangs gemeinsam beantwortet. Der Bundesregierung liegen keine Erkenntnisse über Verordnungen einzelner Kliniken oder Praxen vor. 23. Welche Forschungsprojekte und bzw. oder Studien zum Thema Seltene Erkrankungen hat die Bundesregierung in den vergangenen zehn Jahren gefördert, welche Arzneimittel- und bzw. oder Biotech-Firmen waren daran beteiligt, welche Ergebnisse konnten im Rahmen dieser Studien bisher gewonnen werden, und welche Fördermittel hat die Bundesregierung dafür zur Verfügung gestellt (bitte nach Jahren, Projektträger, beteiligten Forschungseinrichtungen, beteiligten Unternehmen, beteiligten Bundesministerien und bzw. oder nachgeordneten Behörden, Höhe der Förderung und Sponsor aufschlüsseln)? Das Bundesministerium für Bildung und Forschung fördert Forschungsprojekte zum Thema Seltene Erkrankungen in spezifischen nationalen und internationalen Förderschwerpunkten. Dafür wurden im Bereich der Seltenen Erkrankungen folgende Fördermittel zur Verfügung gestellt: 2014: 9 258 547 Euro, 2015: 7 271 763 Euro, 2016: 8 177 871 Euro, 2017: 9 177 150 Euro, 2018: 8 566 682 Euro, 2019: 13 180 396 Euro, 2020: 11 374 979 Euro, 2021: 10 792 840 Euro, 2022: 13 735 257 Euro, 2023: 10 290 165 Euro, 2024: 10 699 333 Euro. Die Ergebnisse der Forschungsprojekte bzw. Studien befinden sich bei abgeschlossenen Projekten in den veröffentlichten Schlussberichten in der Technischen Informationsbibliothek (TIB) (www.tib.eu/de/). Die Bundesregierung förderte und fördert im Rahmen der Projektförderung die in der Anlage 3* aufgeführten Vorhaben unter Zuständigkeit des Projektträgers VDI/VDE mit Bezug zu Seltenen Erkrankungen. Im Förderschwerpunkt der Seltenen Erkrankungen fördert die Bundesregierung seit 2014 über 270 Vorhaben in der Zuständigkeit des DLR Projektträgers. Aus der Anlage 4* sind die Förderung der klinischen Studien oder Unternehmen ersichtlich. Das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) fördert im Rahmen der Ressortforschung Projekte, die sich insbesondere mit der Versorgungssituation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen auseinandersetzen, welche aus der Anlage 5* ersichtlich sind. Arzneimittel- und/oder Biotech-Firmen waren an den Projekten nicht beteiligt. Da es sich in der Regel um mehrjährige Förderprojekte handelt, erfolgt keine Aufschlüsselung nach jährlicher Gesamtsumme der Förderung. Ergebnisse der Projektvorhaben können in den veröffentlichten Abschlussberichten auf der Homepage des BMG nachgelesen werden. Darüber hinaus erfolgt Forschung mit Bezügen zu Seltenen Erkrankungen auch an durch die von der Bundesregierung institutionell geförderten Forschungseinrichtungen. 24. Warum hat sich die Bundesregierung trotz einer breiten Ablehnung von Fachleuten dafür entschieden, Arzneimittelherstellern mit dem Medizinforschungsgesetz zu ermöglichen, geheime Erstattungsbeträge zu vereinbaren? Die Ermöglichung des vertraulichen Erstattungsbetrags für den pharmazeutischen Unternehmer führt zu mehr Flexibilität in den Verhandlungen und stellt sicher, dass pharmazeutische Unternehmer auch dann in Deutschland auf dem Markt bleiben, wenn der nutzenbasierte Erstattungsbetrag zu potenziell negativen Auswirkungen auf die sogenannte externe Preisreferenzierung führen würde. Während in Deutschland die Erstattungsbeträge seit Inkrafttreten des AMNOG nicht geheim waren, sind vertrauliche Rabatte bei Arzneimittelpreisen die Vorgehensweise bei praktisch allen anderen EU-Mitgliedstaaten. Deutschland gleicht mit der Vertraulichkeit daher einen Wettbewerbsnachteil mit den allermeisten vergleichbaren Staaten aus, die seit jeher vertraulicher Preise für neue Arzneimittel vereinbart haben. Zudem gleicht Deutschland sein System somit an die international übliche Praxis an. * Von einer Drucklegung der Anlage wird abgesehen. Diese ist auf Bundestagsdrucksache 20/14602 auf der Internetseite des Deutschen Bundestages abrufbar. 25. Welche Gespräche fanden vom 1. Januar 2022 bis heute zwischen Vertretern der Bundesregierung und bzw. oder nachgeordneter Behörden und Arzneimittelherstellern statt, die das Thema vertrauliche Erstattungsbeträge zum Inhalt hatten (bitte tabellarisch nach Datum, Namen der beteiligten Arzneimittelhersteller, beteiligtem Bundesministerium, beteiligter nachgeordneter Behörde der Bundesregierung aufschlüsseln)? Es wird auf die Antwort der Bundesregierung zu den Fragen 1 und 2 verwiesen. 26. Wie bewertet die Bundesregierung die Auswirkungen des GKV- Finanzstabilisierungsgesetzes auf die Versorgung mit Arzneimitteln – vor allem mit Blick auf die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen (Orphan Drugs) – bzw. welchen Stand hat der Prozess der Überprüfung der AMNOG-Reform unter Beteiligung der Stakeholder in Form einer externen Evaluation erreicht, den die Bundesregierung in der Antwort auf die Schriftliche Frage 124 des Abgeordneten Erich Irlstorfer auf Bundestagsdrucksache 20/11712 angekündigt hat? Die Bundesregierung verweist zur Beantwortung der Frage auf den Bericht „AMNOG-Evaluation – Evaluation über die Auswirkungen der Änderungen der §§ 35a und 130b und der Neuregelung § 130e durch das GKV-FinStG vom 7. November 2022 auf die Versorgung mit Arzneimitteln“ des Instituts für Gesundheits- und Sozialforschung, der auf der Internetseite des BMG veröffentlicht worden ist. Gesamtherstellung: H. Heenemann GmbH & Co. KG, Buch- und Offsetdruckerei, Bessemerstraße 83–91, 12103 Berlin, www.heenemann-druck.de Vertrieb: Bundesanzeiger Verlag GmbH, Postfach 10 05 34, 50445 Köln, Telefon (02 21) 97 66 83 40, Fax (02 21) 97 66 83 44, www.bundesanzeiger-verlag.de ISSN 0722-8333 1 Anlage 1 Tabelle zu AW auf Fragen 1 und 2 – KA 20/13996 Termine zwischen Arzneimittelherstellern und der Leitungsebene der Bundesregierung und der nachgeordneten Behörden vom 1. Januar 2022 bis 2. Dezember 2024 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 03.01.2022 Bundesminister Dr. Robert Habeck und Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz BioNTech Impfstoffproduktion 04.01.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Pfizer Terminologie regulatorische Themen 17.01.2022 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz VCI Vorstellung der Chemie- und Pharmabranche; Handlungskonzept Chemie- und Pharmastandort Deutschland 2021 04.02.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Videokonferenz) 10.02.2022 Staatsminister Carsten Schneider Bundeskanzleramt Berlin Chemie Pharmastandort Ostdeutschland 15.02.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Verband der forschenden Arzneimittelhersteller (vfa) EMA: Verhältnis Deutschland; Zulassung in Deutschland und Europa 16.02.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Johnson & Johnson Pharmastandort Deutschland 2 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 28.02.2022 Staatssekretärin Judith Pirscher Bundesministerium für Bildung und Forschung vfa Wirkstoffforschung 02.03.2022 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek zusammen mit Vizepräsident Prof. Dr. Stefan Vieths Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen vom Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) Gespräch zu Lieferengpässen, Deutsches Hämophilieregister, COVID- 19 Pandemie, elektronische Gebrauchsinformation, Klinische Forschung und Therapieallergene 03.03.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Gespräch) 03.03.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bayer AG Pharma- und Chemiestandort Deutschland 18.03.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach und Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Bundesministerium für Gesundheit und Paul-Ehrlich- Institut Moderna Diverse Themen (Gespräch) mit CEO, u.a. zu den von Moderna geplanten Studien und Zulassungen für multivalente COVID-19-Impfstoffe 18.03.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BAH (nun Pharma Deutschland) Positionspapier des BAH: Verordnung (EU) 2022/123 DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTS UND DES RATES vom 25. Januar 2022 24.03.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach, Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek, Bundesministerium für Gesundheit, Paul-Ehrlich-Institut, Robert Koch-Institut BioNTech Diverse Themen (Gespräch), u.a. High- Level-Fachgespräch zur Weiterentwicklung der COVID-19- Impfstoffe 3 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Präsident Prof. Lothar Wieler 24.03.2022 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz vfa Allgemeine industrie- und klimaschutzpolitische Ausrichtung des BMWK unter Beachtung der Auswirkungen des Ukraine-Konflikts; Verbesserung der Rahmenbedingungen für die pharmazeutische Industrie am Standort Deutschland; gesundheitspolitische Herausforderungen und Haltung des BMWK 07.04.2022 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz BDI (Ausschuss industrielle Gesundheitswirtschaft) Industriepolitische Folgen und Ausrichtung des BMWK in Folge des Kriegs in der Ukraine; Rahmenbedingungen der industriellen Gesundheitswirtschaft am Standort Deutschland; strukturierter Branchendialog mit der industriellen Gesundheitswirtschaft 11.04.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit vfa Diverse Themen (Gespräch) 4 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 28.04.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Germany GmbH Diverse Themen (Grußwort und Diskussion zur Eröffnung des Standorts) 09.05.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit vfa Diverse Themen 09.05.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte GIRP GIRP Annual Meeting and Conference - Preparatory call 10.05.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BAH (nun Pharma Deutschland) BAH-Infoveranstaltung „Real-World- Data (RWD) und Real-World-Evidence (RWE)" 11.05.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Boehringer Ingelheim TRIPS 13.05.2022 Bundeskanzler Olaf Scholz, Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Gesundheit SOLIDA-1 der Bayer AG Diverse Themen (Richtfest des neuen Pharmabetriebs SOLIDA-1 der Bayer AG) 20.05.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Videokonferenz) 31.05.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Pfizer Vorgespräch: 8. Fachsymposium Onkologie 13.06.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach, Bundesministerium für Gesundheit, BioNTech Diverse Themen (Videokonferenz), u.a. BA.4/5-Neutralisation mit Omikron- 5 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut adaptiertem variantem COVID-19- Impfstoff 14.06.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Videokonferenz) 15.06.2022 Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BAH (nun Pharma Deutschland) BAH-Fachgespräch - Ergebnisse der BAH-Umfrage zu den Erfahrungen mit den deutschen Bundesoberbehörden in den letzten zwei Jahren 20.06.2022 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt Pfizer Pharmastandort Deutschland 21.06.2022 Staatsminister Bundeskanzleramt, Almirall, Bayer, Boehringer Pharmastandort (Ost-)Deutschland Carsten Schneider, Bundesministerium für Ingelheim, Bristol Myers Staatssekretär Dr. Gesundheit Squibb, Chiesi, Eli Lilly, Jörg Kukies, Gilead Sciences, Merck, Bundesminister Prof. Moderna, Novo-Nordisk, Dr. Karl Lauterbach Pfizer, Sanofi, Takeda, Teva, UCB 21.06.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BPI BPI Branchentreff "AM Versorgung in Krisenzeiten" 24.06.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach, Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Bundesministerium für Gesundheit, Paul-Ehrlich-Institut Moderna Diverse Themen (Gespräch und Präsentation), u.a. COVID-19- Impfstoffen 6 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 11.07.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach, Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Bundesministerium für Gesundheit, Paul-Ehrlich-Institut Moderna Diverse Themen (Gespräch), u.a. bivalente Spikevax-Impfstoff für Herbst 2022 12.07.2022 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut Abbvie, Bayer, Boehringer Ingelheim, Merck, MSD, Roche, Sanofi Meeting 7er-Zulassungskreis in Langen: Fachaustausch über aktuelle Themen der Arzneimittelregulation 21.07.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Merck Pharmastandort Deutschland 21.07.2022 Bundesministerin Annalena Baerbock Auswärtiges Amt Salutas (Teil der Novartis- /Sandoz-Firmengruppe) Pandemiebekämpfung, Impfstoffherstellung und -verteilung 25.08.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich zusammen mit Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BPI Titandioxid 25.08.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte MSD Erfahrung zur Zusammenarbeit mit der Industrie beim Thema Covid19 09.09.2022 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Sanofi GKV- Finanzstabilisierungsgesetz, Roundtable Gesundheitswirtschaft 12.09.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland 7 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 19.09.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Johnson & Johnson, Janssen Deutschland Pharmastandort Deutschland 23.09.2022 Staatssekretärin Anja Hajduk Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Roche Rahmenbedingungen der industriellen Gesundheitswirtschaft in Deutschland, insbesondere GKV- Finanzstabilisierungsgesetz, Arzneimittelmarkt Deutschland 28.09.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Gespräch) 29.09.2022 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt Johnson & Johnson Weiterentwicklung AMNOG 05.10.2022 Staatsminister Carsten Schneider Bundeskanzleramt Berlin Chemie Pharmastandort Ostdeutschland 13.10.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies. Bundeskanzleramt Amgen, Bristol Myers Squibb, Eli Lilly, Janssen Pharmastandort Deutschland 13.10.2022 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Merck, Boehringer Ingelheim, Bayer AG Pharmastandort Deutschland 13.10.2022 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz vfa Schutz des geistigen Eigentums, GKV – Finanzstabilisierungsgesetz 17.10.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Pharmaunternehmen Diverse Themen (Gespräch) 19.10.2022 Vizepräsident Prof. Dr. Stefan Vieths Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen vom vfa Gespräch vfa zu verschiedenen Aspekten des Zulassungsverfahrens, EU-Pharmagesetzgebung, 8 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Digitalisierung, Klinische Prüfungen sowie Clinical Trial Regulation und Therapiebegleitende Diagnostika (CDx) 28.10.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Eli Lilly Diverse Themen (Gespräch) 02.11.2022 Präsident Prof. Dr. Bundesinstitut für TransCelerate Annual meeting; Modernizing Karl Broich Arzneimittel und Processes in Clinical Trials, utilization zusammen mit Medizinprodukte of real-world data, use of AI derived Vizepräsident Prof. data for Pharmacovigilance Dr. Werner Knöss 03.11.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte vfa Aktuelle Themen 14.11.2022 Staatsminister Bundeskanzleramt Bayer, Berlin Chemie, Pharmastandort Ostdeutschland Carsten Schneider Dermapharm, GlaxoSmithKline, Novartis (Aeropharm, Salutas), Takeda 16.11.2022 Bundesministerin Bettina Stark- Watzinger Bundesministerium für Bildung und Forschung vfa Pharmaforschung 19.11.2022 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Telefonat) 23.11.2022 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Auftaktveranstaltung Round- Table Gesundheitswirtschaft Themen der Gesundheitswirtschaft und künftige Herausforderungen 9 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde zusammen mit (u.a. Roche; BAH; Pro Parlamentarischer Generika; VCI; Boehringer Staatssekretärin Dr. Ingelheim) Franziska Brantner 29.11.2022 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen von Pharma Deutschland e.V. Gespräch PEI und Pharma Deutschland e.V. (früher BAH) zu Clinical Trial Regulation, SoHo, Produktinformation, Medizinprodukte-Verordnung und Arzneimittelsicherheit 08.12.2022 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BAH (nun Pharma Deutschland) Podcast BAH, Perspektiven des BfArM 14.12.2022 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Merck u.a. GKV-Finanzierungsgesetz 16.12.2022 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz vfa Follow-up zum Gespräch vom 13.10.2022 17.01.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Gespräch) 18.01.2023 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt Sanofi Pharmastandort Deutschland 24.01.2023 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Boehringer Ingelheim Rahmenbedingungen Pharma (Gespräch) 26.01.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland 10 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 26.01.2023 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt Bayer AG Pharmastandort Deutschland 30.01.2023 Bundesministerin Bettina Stark- Watzinger Bundesministerium für Bildung und Forschung BIO Deutschland Informationsaustausch 01.02.2023 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Boehringer Ingelheim Gründungs- und Wachstumskapital 02.02.2023 Bundeskanzler Olaf Scholz Bundeskanzleramt BioNTech Besuch der Plasmidproduktion in den Behringwerken Marburg 03.02.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bristol-Myers Squibb Pharmastandort Deutschland 14.02.2023 Parlamentarischer Staatssekretär Prof. Dr. Franke Bundesministerium für Gesundheit Dr. jur.Dr. Christian Ryback, Ehlers, Ehlers & Partner, für die CSL Behring GmbH Arzneimittel Hemgenix; hier: alternative Erstattungsmodelle 15.02.2023 Staatssekretär Sven Giegold Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Moderna Deutschland Definition des Versorgungs- und Wettbewerbsumfelds für die Impfstoffversorgung in 2023 und Finanzierung selbiger; Stärkung des Technologiestandorts Deutschland, insbesondere zu den Ansiedlungsplänen von Moderna und den hierzu erforderlichen Rahmenbedingungen 11 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 16.02.2023 Bundeskanzler Olaf Scholz und Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland 22.02.2023 Staatssekretär Sven Giegold Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Moderna Impfstoffversorgung 2023 - Definition des Versorgungs- und Wettbewerbsumfelds und Finanzierung (kurzfristiges Ziel) Austausch mit BMWK zur Stärkung des Technologiestandorts Deutschland, insbesondere zu den Ansiedlungsplänen von Moderna und den hierzu erforderlichen Rahmenbedingungen (langfristiges Ziel) 24.02.2023 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz vfa, Boehringer Ingelheim, Merck, Novartis, Roche, Sanofi, Bayer, Pfizer Investitionsprojekte der Pharmaindustrie 27.02.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Telefonat) 28.02.2023 Bundesminister Dr. Robert Habeck zusammen mit Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Eli Lilly Investitionen in Deutschland 12 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Staatssekretär Udo Philipp 01.03.2023 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Boehringer Ingelheim Rahmenbedingungen Pharma (Gespräch) 13.03.2023 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut Moderna Portfoliomeeting Moderna zu in der Entwicklung befindlichen Therapeutika für die Bereiche Onkologie, seltene Erkrankungen, kardiovaskuläre Erkrankungen 16.03.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Moderna Pharmastandort Deutschland 17.03.2023 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen vom BPI Gespräch zu ATMPs, Blut- und Plasmaprodukten, Klinische Forschung und Therapieallergene 20.03.2023 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Curevac Telefonat 23.03.2023 Parlamentarischer Staatssekretär Mario Brandenburg Bundesministerium für Bildung und Forschung Eli Lilly Informationsaustausch 29.03.2023 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut Moderna Austauschgespräch Update zu COVID- 19-Boosterimpfstoffen 05.04.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Roche Pharmastandort Deutschland 13 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 18.04.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Bayer AG Diverse Themen (Gespräch) 20.04.2023 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Pro Generika ALBVVG; automatische Substitution von Biosimilars; Auswirkungen der EU-Abwasserrichtlinie auf die Generikahersteller 21.04.2023 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek Paul-Ehrlich-Institut Rentschler Biopharma YPO Gold Standard in Biopharma (Vortrag und Teilnahme am Panel) 02.05.2023 Bundeskanzler Olaf Scholz Bundeskanzleramt Boehringer Ingelheim Grundsteinlegung Chemical Innovation Plant in Ingelheim 24.05.2023 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz u.a. Vertreterinnen und Vertreter aus den vfa Rede / "Tag der innovativen Gesundheitsindustrie" 25.05.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland 08.06.2023 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz GSK Pharma-Markt 15.06.2023 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BAH (nun Pharma Deutschland) Grußwort BAH-Veranstaltung zu Perspektiven des BfArM 21.06.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bristol-Myers Squibb Pharmastandort Deutschland 22.06.2023 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Curevac Aufsichtsratssitzung 14 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 12.07.2023 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Verbändeanhörung im BMG Legislativvorschläge zur Revision des EU-AM Rechts 25.07.2023 Parlamentarischer Staatssekretär Benjamin Strasser Bundesministerium der Justiz Boehringer Ingelheim Zukunft des Forschungs- und Produktionsstandorts Deutschland/ Baden-Württemberg 27.07.2023 Bundesministerin Bettina Stark- Watzinger Bundesministerium für Bildung und Forschung BioNTech Krebsimmuntherapie, HI-TRON 10.08.2023 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Curevac CureVac 17.08.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bayer AG und Bristol-Myers Squibb Pharma- und Chemiestandort Deutschland 04.09.2023 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Bayer Vital Umfeld für Klinische Forschung in Deutschland/Europa Möglichkeiten zur Vereinfachung klinischer Forschung in Deutschland 05.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit teva/Ratiopharm Diverse Themen (Videokonferenz) 06.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Sandoz Diverse Themen (Videokonferenz) 08.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Zentiva Diverse Themen (Videokonferenz) 15 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 12.09.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bayer AG Pharma- und Chemiestandort Deutschland 13.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Bayer AG Diverse Themen (Telefonat) 14.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Kinderarzneimittel-Gipfel Diverse Themen 14.09.2023 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Curevac Gespräch 18.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit CEO’s der Pharmaunternehmen Diverse Themen (Austausch) 19.09.2023 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz BAH (nun Pharma Deutschland) Keynote anlässlich der Mitgliederversammlung des BAH 24.09.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit BioNTech Diverse Themen (Telefonat) 26.09.2023 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit AmCham (Amerikanische Handelskammer), Pharmaunternehmen anwesend Rahmenbedingungen Pharma (Keynote/Gespräch) 28.09.2023 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V.; Fresenius SE & Co. KGaA; vfa Trilaterales Wirtschaftsforum des BDI: Europe's economic and climate policy Aktuelle wirtschaftspolitische Herausforderungen in Europa; Dekarbonisierung der Industrie; 16 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Zukunft der Automobilindustrie in Europa 29.09.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bayer AG Pharma- und Chemiestandort Deutschland 06.10.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Moderna Diverse Themen (Gespräch) 09.10.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit BioNTech Diverse Themen (Gespräch) 12.10.2023 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Bayer AG Wissenschaftsstandort Deutschland 13.10.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Boehringer Ingelheim Pharmastandort Deutschland 15.10.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Daiichi Sankyo Diverse Themen (Gespräch) 24.10.2023 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Abbvie, Bayer, Boehringer Ingelheim, Merck, MSD, Roche, Sanofi Aktuelle Zulassungsthemen 28.10.2023 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt German Accelerator Life Sciences, iuvando Health,LabCentral/Biolabs, Bayer, Moderna, Quanterix Pharma Industry Round-Table in Boston 17 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 30.10.2023 Präsident Prof. Dr. Klaus Cichutek zusammen mit Vizepräsident Prof. Dr. Stefan Vieths Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen vom vfa Gespräch vfa zu verschiedenen Aspekten zum Medizinforschungsgesetz, Klinischen Prüfungen, IVDR, Pharmakovigilanz und Digitalisierung 02.11.2023 Präsident Prof. Dr. Karl Broich zusammen mit Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte vfa Pharmaindustrie und Forschungsstandort Deutschland 10.11.2023 Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Apontis Dauer Zulassungsverfahren, nationale Phase 15.11.2023 Vizepräsident Prof. Dr. Stefan Vieths Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen von Pharma Deutschland e.V. Gespräch PEI und Pharma Deutschland e.V. (früher BAH) zu wissenschaftlichen Beratungsgesprächen, elektronischer Produktinformation sowie zum Raw- Data-Projekts der EMA 17.11.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bristol-Myers Squibb Pharmastandort Deutschland 17.11.2023 Bundesminister Dr. Habeck, Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz, Bundesministerium für Gesundheit Eli Lilly Pressekonferenz, Bekanntmachung Investitionsentscheidung Pharmaunternehmen/DEU 18 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 22.11.2023 Parlamentarischer Staatssekretär Mario Brandenburg Bundesministerium für Bildung und Forschung vfa Zukunftstechnologie RNA/Gen- /Zelltherapien 27.11.2023 Staatsminister Carsten Schneider Bundeskanzleramt Aeropharm, Sandoz Pharmastandort Ostdeutschland 28.11.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Pfizer Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 30.11.2023 Bundeskanzler Olaf Scholz, Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach, Bundesminister Dr. Robert Habeck, Bundesministerin Bettina Stark- Watzinger, Staatssekretär Steffen Hebestreit Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Gesundheit, Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz, Bundesministerium für Bildung und Forschung, Presse- und Informationsamt der Bundesregierung Bayer, BioNTech, Boehringer Ingelheim, Eli Lilly, Merck, Roche, Teva, Pharma-Spitzengespräch 30.11.2023 Bundesministerin Bettina Stark- Watzinger Bundesministerium für Bildung und Forschung vfa Rahmenbedingungen 19 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 07.12.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Pharmastandort Deutschland (Gespräch) 07.12.2023 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Boehringer Ingelheim Diverse Themen (Besuch) 08.12.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt BioNTech, BioSpring, ITM Isotope Technologies Munich Gesprächsrunde Biotechnologie, u.a. Pharmastrategie 08.12.2023 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Pro Generika e.V. Rahmenbedingungen Pharma (Gespräch) 18.12.2023 Bundesministerin Annalena Baerbock Auswärtiges Amt BioNTech Zusammentreffen mit den Firmengründern anlässlich der Eröffnung einer Impfstoffproduktionsstätte in Kigali, Ruanda 20.12.2023 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt BioNTech Pharmastandort Deutschland 03.01.2024 Staatssekretär Sven Giegold Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz BioNTech Aktuelle Verhandlungen zu Pandemiebereitschaftsvertrag, Investitionen BioNTech in Deutschland (Krebsforschung) 04.01.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Produktion in Deutschland (Telefonat) 20 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 09.01.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 16.01.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Novartis Weltwirtschaftsforum Davos 16.01.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Sandoz KI Frühwarnsystem 16.01.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Merck Europe in the New Global Economy 17.01.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt AstraZeneca Weltwirtschaftsforum Davos 18.01.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Fresenius Weltwirtschaftsforum Davos 18.01.2024 Bundesministerin Bettina Stark- Watzinger Bundesministerium für Bildung und Forschung Eli Lilly Investitionen, Start-up-Ökosystem 19.01.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Weltwirtschaftsforum Davos 23.01.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz Bundeskanzleramt Bayer AG Pharma- und Chemiestandort Deutschland 25.01.2024 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Bayer AG industriepolitische Themen 21 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 30.01.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich, Präsident Prof. Dr. Stefan Vieths Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, Paul-Ehrlich-Institut BioNTech Besuch von BioNTech in Mainz in der Pipeline befindlichen Arzneimittelentwicklungen und allgemeinen Fragen der Arzneimittelzulassung; Innovation und wissenschaftliche Beratung & Zusammenarbeit der beiden Bundesoberbehörden 08.02.2024 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt Bayer AG Unternehmensbesuch bei Bayer Pharmaceuticals in Berlin 08.02.2024 Parlamentarischer Staatssekretär Prof. Dr. Edgar Franke, Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesministerium für Gesundheit, Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Sanofi Besichtigung Lantus Produktion und aktuelle Themen 09.02.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz und Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Jahrestagung US Business Council in Washington D.C. 13.02.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies. Bundeskanzleramt Bayer AG Pharmastandort Deutschland 14.02.2024 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Merck China Strategie 22 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 16.02.2024 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Daiichi Sankyo Diverse Themen (Besuch des Werks) 17.02.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Merck Münchner Sicherheitskonferenz: „The Transatlantic Economic Partnership in the Face of Global Challenges and Crises“ 21.02.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Abbvie, Bayer, Boehringer Ingelheim, Merck, MSD, Roche, Sanofi Aktuelle Zulassungsthemen, Forschungsstandort Deutschland, Entwurf Medizinforschungsgesetz 13.03.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Kohlpharma GmbH Allgemeiner Austausch 21.03.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Merck Mavenclad 04.04.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BPI Vortrag: DiGAs 05.04.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Roche Medizinforschungsgesetz, Zusammenarbeit der beiden Bundesoberbehörden 08.04.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz, Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Bundesminister Prof. Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Gesundheit, Presse- und Eli Lilly Symbolischer Spatenstich bei Eli Lilly in Alzey 23 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Dr. Karl Lauterbach, Staatssekretär Steffen Hebestreit Informationsamt der Bundesregierung 15.04.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz BioNTech Besuch BioNTech Hub 25.04.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz Bundeskanzleramt Merck Symbolische Grundsteinlegung Life Science Advanced Research Center in Darmstadt 29.04.2024 Präsident Prof. Dr. Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Gespräch zu ATMPs, Stefan Vieths Mitgliedsfirmen vom BPI Pharmakovigilanz, Klinischer zusammen mit Forschung, EU-Verordnung über Vizepräsidentin Prof. Qualitäts- und Sicherheitsstandards für Dr. Zoe Waibler Substanzen menschlichen Ursprunges (Soho), Blut- und Plasmaprodukte, Zulassungsaspekten und Therapieallergene 29.04.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Merck Unternehmensbesuch 29.04.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Zedira GmbH Unternehmensbesuch 30.04.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Salutas Pharma GmbH Unternehmensbesuch 24 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 06.05.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich zusammen mit Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BAH (nun Pharma Deutschland) Gesprächstermin mit BAH* bzw. Pharma Deutschland, Vorstellung neue Haupt-Geschäftsführung 06.05.2024 Parlamentarischer Staatssekretär Michael Kellner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Takeda GmbH Standortbesuch Takeda 07.05.2024 Präsident Prof. Dr. Stefan Vieths zusammen mit Vizepräsidentin Prof. Dr. Zoe Waibler, Präsident Prof. Dr. Karl Broich Paul-Ehrlich-Institut, Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Boehringer Ingelheim Gemeinsames Gespräch bei Boehringer Ingelheim zu in der Pipeline befindlichen Arzneimittelentwicklungen und allgemeinen Fragen der Arzneimittelzulassung 13.05.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Produktion in Deutschland (Telefonat) 14.05.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz BPI Rede beim Tag der Gesundheitswirtschaft: Warum Deutschland eine starke Gesundheitswirtschaft braucht? 16.05.2024 Präsident Prof. Dr. Stefan Vieths Paul-Ehrlich-Institut Boehringer Ingelheim, Sanofi, Bayer Informeller Austausch PEI/AGAH: Current practice of PK/PD exploration 25 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde of new medicines intended for sole s.c. administration during early clinical development 21.05.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Bayer Vital GmbH Medizinforschungsgesetz, Zusammenarbeit der beiden Bundesoberbehörden 22.05.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 24.05.2024 Parlamentarischer Staatssekretär Michael Kellner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Takeda Standortbesuch, Rahmenbedingungen für den Pharmastandort Deutschland und Geothermie 31.05.2024 Bundesminister Prof. Bundesministerium für Sanofi Diverse Themen (Gespräch) Dr. Karl Lauterbach Gesundheit, zusammen mit Bundeskanzleramt, Staatssekretär Dr. Bundesministerium für Thomas Steffen, Wirtschaft und Klimaschutz Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Staatssekretär Udo Philipp 31.05.2024 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz MSD Deutschland Medizinforschungsgesetz; unnötige Bürokratie im System der Arzneimittelbepreisung/-abgabe 26 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 03.06.2024 Staatsminister Carsten Schneider Bundeskanzleramt Wacker Chemie Pharmastandort Ostdeutschland 06.06.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Produktion in Deutschland (Telefonat) 07.06.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt AstraZeneca Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 11.06.2024 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Moderna Covid-Impfstoffe 11.06.2024 Staatssekretär Udo Philipp, Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz, Bundesministerium für Gesundheit Moderna Inc., Moderna Deutschland Produktionsstandort Deutschland 12.06.2024 Präsident Prof. Dr. Stefan Vieths zusammen mit Vizepräsidentin Prof. Dr. Zoe Waibler Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Mitgliedsfirmen vom vfa Gespräch vfa zu Reorganisation des PEI, MFG, ZEPAI, Klinischen Prüfungen, Pharmakovigilanz und Arzneimittelzulassung 13.06.2024 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Boehringer Ingelheim Themen rund um den Pharmastandort Europa, nicht zuletzt zur Entwicklung der Diskussion um das EU- Pharmapaket; Roundtable industrielle Gesundheitswirtschaft (RTGW); AMNOG-Leitplanken und Kombinationsrabatte; 27 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format Medizinforschungsgesetz inkl. vertraulicher Erstattungsbetrag 21.06.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz Bundeskanzleramt Bayer AG Gründungsakt des Translationszentrums für Zell- und Gentherapie 24.06.2024 Staatsminister Carsten Schneider Bundeskanzleramt Sandoz, Salutas Pharma-Standort Ostdeutschland 24.06.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Boehringer Ingelheim Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 25.06.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Eli Lilly Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 26.06.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Sandoz Pharmastandort Deutschland 05.07.2024 Staatsminister Carsten Schneider Bundeskanzleramt Sandoz, Aeropharm Pharmastandort Ostdeutschland 08.07.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Boehringer Ingelheim Unternehmensbesuch 12.07.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Pharmastandort Deutschland (Videokonferenz) 15.07.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Produktion in Deutschland (Telefonat) 28 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 22.07.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz, Staatssekretär Steffen Hebestreit Bundeskanzleramt, Presse- und Informationsamt der Bundesregierung Gilead, ViiV Welt-Aids-Konferenz München 24.07.2024 Bundesminister Prof. Dr. Karl Lauterbach Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Diverse Themen (Telefonat) 15.08.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Roche Pharmastandort Deutschland 22.08.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Roche Pharmastandort Deutschland, u.a. Pharmastrategie 22.08.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich, Vizepräsidentin Prof. Dr. Zoe Waibler Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, Paul-Ehrlich-Institut Moderna Portfoliomeeting zu ATMP Therapeutika; zu in der Pipeline befindlichen Arzneimittelentwicklungen und allgemeinen Fragen der Arzneimittelzulassung 30.08.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Staatssekretär Udo Philipp, Staatssekretärin Judith Pirscher Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz, Bundesministerium für Bildung und Forschung AstraZeneca Pharmastandort Deutschland 06.09.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Pfizer Vorgespräch Fachsymposium Onkologie 29 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 17.07.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Merck Nicht aktenkundig 07.09.2024 Bundesminister Dr. Robert Habeck Bundesministerium f��r Wirtschaft und Klimaschutz Boehringer Ingelheim Hellas Panelveranstaltung "Greece - Germany: Investment Success Stories" 10.09.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Boehringer Ingelheim Spätsommerempfang: Boehringer Ingelheim 17.09.2024 Staatssekretärin Judith Pirscher Bundesministerium für Bildung und Forschung BIO Deutschland Biotechnologie-Industrie 19.09.2024 Parlamentarische Staatssekretärin Dr. Franziska Brantner Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Ascendis Laborbesichtigung; Medizinforschungsgesezt; AMNOG 01.10.2024 Staatssekretär Udo Philipp Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Bayer AG/IG BCE Covestro 02.10.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Verschiedene Themen (Gespräch) 08.10.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich zusammen mit Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Sanofi AI, Digital biomarkers, Real-World Data, Patient experience data, ePI 14.10.2024 Staatssekretär Dr. Jörg Kukies, Bundeskanzleramt, Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz Daiichi Sankyo Pharmastandort Deutschland 30 Termin Mitglied bzw. Name des Ressorts/ der Name des/der Thema/Format VertreterIn der nachgeordneten Behörde beteiligten Bundesregierung/ Arzneimittelhersteller der nachgeordneten Behörde Staatsekretär Udo Philipp 14.10.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz und Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Bayer AG, Boehringer Ingelheim, Daiichi-Sankyo, Eli Lilly, Merck, Roche Gespräch im Bundeskanzleramt zu Rahmenbedingungen Pharmastandort 16.10.2024 Chef des Bundeskanzleramts Bundeskanzleramt Vetter Pharma Table Forum Schlüsselindustrien 18.10.2024 Staatsminister Carsten Schneider und Staatssekretär Dr. Jörg Kukies Bundeskanzleramt Sandoz, Aeropharm Pharmastandort Deutschland 30.10.2024 Präsident Prof. Dr. Paul-Ehrlich-Institut Vertretungen von Gespräch PEI und Pharma Deutschland Stefan Vieths Mitgliedsfirmen von Pharma zur Zusammenarbeit der BOB, PEI und zusammen mit Deutschland e.V. BfArM, elektronischen Vizepräsidentin Prof. Produktinformation, G- Dr. Zoe Waibler BA/Gemeinsame Beratung und MFG 07.11.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Pfizer Fachsymposium Onkologie, Medizinforschungsgesetz 18.11.2024 Präsident Prof. Dr. Karl Broich Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Abbvie, Bayer, Boehringer Ingelheim, Merck, MSD, Roche, Sanofi Medizinforschungsgesetz, EU Regularien, Klinische Studien, Lieferengpässe 31 Termin Mitglied bzw. VertreterIn der Bundesregierung/ der nachgeordneten Behörde Name des Ressorts/ der nachgeordneten Behörde Name des/der beteiligten Arzneimittelhersteller Thema/Format 20.11.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit AmCham (Amerikanische Handelskammer), Pharmaunternehmen anwesend Rahmenbedingungen Pharma (Keynote/Gespräch) 28.11.2024 Bundeskanzler Olaf Scholz und Staatssekretär Steffen Hebestreit Bundeskanzleramt, Presse- und Informationsamt der Bundesregierung Roche Grundsteinlegung des Diagnostik- Produktionszentrums 29.11.2024 Präsident Prof. Dr. Stefan Vieths Paul-Ehrlich-Institut Glaxo Smith Kline Portfoliomeeting mit GSK zu in der Pipeline befindlichen Arzneimittelentwicklungen und allgemeinen Fragen der Arzneimittelzulassung 29.11.2024 Staatssekretär Dr. Thomas Steffen Bundesministerium für Gesundheit Sanofi Produktion in Deutschland (Telefonat) 05.12.2024 Vizepräsident Prof. Dr. Werner Knöss Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte vfa Gespräch Quelle: Bundesregierung 1 Anlage 2 Tabelle zu AW auf Frage 18 – KA 20/13996 Hersteller von Orphan Drugs Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets AbbVie Deutschland GmbH nein Mirvetuximab Soravtansin Elahere Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen mit Folatrezeptor-alpha (FRα)- positivem, platinresistentem, high-grade serösem epithelialem Ovarial-, Tuben- oder primärem Peritonealkarzinom, die zuvor ein bis drei systemische Behandlungslinien erhalten haben 14.11.2024 Ablynx N.V.; Sanofi- Aventis Deutschland GmbH nein Caplacizumab Cablivi indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit einer Episode der erworbenen Form der thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (aTTP) 30.08.2018 2 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Akcea Therapeutics Germany GmbH ja Inotersen Tegsedi zur Behandlung von Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) 06.07.2018 Akcea Therapeutics Germany GmbH ja Volanesorsen Waylivra zur unterstützenden Behandlung neben einer Diät Erwachsener mit genetisch bestätigtem familiären Chylomikronämiesyndrom (FCS) und einem hohen Risiko für Pankreatitis, bei denen das Ansprechen auf eine Diät und eine triglyzeridsenkende Therapie unzureichend war. 03.05.2019 Alexion Pharma Germany GmbH nein Asfotase alfa Strensiq Langzeit-Enzymersatztherapie bei Hypophosphatasie 28.08.2015 3 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Alexion Pharma Germany GmbH nein Danicopan Voydeya als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben 19.04.2024 Alnylam Germany GmbH ja Givosiran Givlaari Behandlung einer akuten hepatischen Porphyrie (AHP) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. 02.03.2020 Alnylam Germany GmbH ja Lumasiran Oxlumo zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen 19.11.2020 Alnylam Germany GmbH ja Patisiran Onpattro zur Behandlung der hereditären Transthyretin- Amyloidose (hATTR- Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 27.08.2018 4 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Alnylam Germany GmbH ja Vutrisiran Amvuttra Behandlung der hereditären Transthyretin- Amyloidose (hATTRAmyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 15.09.2022 Amgen GmbH nein Blinatumomab Blincyto Monotherapie zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer PhiladelphiaChromosom-negativen (Ph-) CD19-positiven (CD19+) B Vorläufer ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie - AWG E 24.06.2021 Amgen GmbH nein Blinatumomab Blincyto Zur Behandlung Erwachsener mit CD19- positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL). Bei Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver B-Vorläufer ALL sollte die Behandlung mit 22.12.2020 5 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle mindestens 2 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) fehlgeschlagen sein, und sie sollten keine alternativen Behandlungsoptionen haben. Amgen GmbH nein Blinatumomab Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia- Chromosom-negativer, CD19positiver B Vorläufer- ALL in erster oder zweiter kompletter Remission mit einer minimalen Resterkrankung (MRD) von mindestens 0,1 %. 18.01.2019 Amgen nein Blinatumo- Blincyto BLINCYTO wird als Monotherapie angewendet 23.08.2018 GmbH mab zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer,CD19- positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach 6 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist. Amgen GmbH nein Blinatumomab Blincyto akute lymphatische Leukämie 23.11.2015 Amgen GmbH nein Carfilzomib Kyprolis in Kombination mit Daratumumab und Dexamethason […] zur Behandlung von Erwachsener mit multiplem Myelom indiziert, die mindestens eine vorangegangene Therapie erhalten haben 17.12.2020 Amgen GmbH nein Carfilzomib Kyprolis Multiples Myelom 29.06.2016 Amicus Therapeutics GmbH nein Migalastat Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus FabryDiagnose 23.07.2021 7 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle (α-Galaktosidase A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen Amivas Ireland Ltd nein Artesunat Artesunate Amivas schwere Malaria, ab Geburt 22.01.2021 Amryt Pharma GmbH nein Birkenrindenextrakt Filsuvez Behandlung von oberflächlichen Wunden im Zusammenhang mit dystropher und junktionaler Epidermolysis bullosa bei Patienten ab 6 Monaten 21.06.2022 Argenx Germany GmbH nein Efgartigimod alfa Vyvgart zusätzlich zur Standardtherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) angewendet, die Anti- Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind 10.08.2022 8 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets ARIAD Pharmaceuticals GmbH nein Ponatinib Iclusig 1. bei chronischer myeloischer Leukämie (CML) 2. bei Philadelphia-Chromosom positiver akuter Lymphoblastenleukämie 01.07.2013 Ascendis Pharma Endocrinology GmbH ja Lonapegsomatropin Skytrofa Wachstumsstörungen bei Kindern und Jugendlichen von 3 bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstums- hormonmangel (GHD)) 11.01.2022 Ascendis Pharma Endocrinology GmbH ja Palopegteriparatid Yorvipath eine PTH-Ersatztherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus 17.11.2023 9 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Astellas Pharma GmbH ja Gilteritinib Xospata Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer FLT3- Mutation 24.20.2019 Astellas Pharma GmbH ja Zolbetuximab Vyloy ist in Kombination mit Fluoropyrimidin- und Platin-haltiger Chemotherapie zur Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem HER2-negativem Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs (gastro-oesophageal junction, GEJ) angezeigt, deren Tumore Claudin (CLDN) 18.2 positiv sind 19.09.2024 AstraZeneca GmbH nein Selumetinib Koselugo Die Koselugo-Monotherapie ist bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen zur Behandlung von 17.06.2021 10 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle symptomatischen, inoperablen plexiformen Neuro-fibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) indiziert. Basilea Phar- nein Isavuconazol Cresemba 1. Invasive Aspergillose 15.10.2015 maceutica Mukormykose International Ltd. Biogen GmbH ja Nusinersen Spinraza Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie 20.05.2017 Biogen GmbH ja Omaveloxolon Skyclarys Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren. 09.02.2024 Biogen GmbH ja Tofersen Qalsody zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen assoziiert ist. 29.05.2024 11 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets BioMarin ja Cerliponase alfa Brineura Zur Behandlung der neuronalen Ceroid- Lipofuszinose (NCL) Typ 2, auch als Tripeptidyl- Peptidase 1 (TPP1)-Mangel bezeichnet 30.05.2017 BioMarin ja Elosulfase alfa Vimizim Mukopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) 27.04.2014 BioMarin ja Pegvaliase Palynziq Zur Behandlung von Patienten ab dem Alter von 16 Jahren mit Phenylketonurie (PKU), deren Phenylalaninwerte im Blut trotz vorausgegangener Anwendung verfügbarer Behandlungsoptionen nicht ausreichend eingestellt sind 03.05.2019 BioMarin ja Vosoritid Voxzogo Behandlung der Achondroplasie bei Patienten ab 2 Jahren, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. 26.08.2021 BioMarin ja Valoctocogen Roctavian Behandlung schwerer Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII- 24.08.2022 12 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Roxaparvovec Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-VIII- Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adenoassoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5) BioMarin ja Vosoritid Voxzogo Behandlung der Achondroplasie bei Patienten ab 4 Monaten bis 2 Jahren, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Diagnose Achondroplasie sollte durch entsprechende Gentests bestätigt werden 25.10.2023 Bioprojet nein Pitolisant Wakix Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie bei Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren 24.02.2023 Bioprojet nein Pitolisant Wakix Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie 31.03.2016 13 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Blueprint Medicines (Germany) GmbH nein Avapritinib Ayvakyt Monotherapie zur Behandlung Erwachsener mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach mindest einer systemischen Therapie 24.03.2022 Blueprint Medicines (Germany) GmbH nein Avapritinib Ayvakyt Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die die Thrombozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptor- alpha („Platelet-Dervied Growth Factor Receptor Alpha“, PDGFRA)-D842V-Mutation beherbergen 24.09.2020 Boehringer Ingelheim Pharma nein Nintedanib Ofev Behandlung anderer chronischer progredient, fibrosierender interstitieller Lungenerkrankungen (ILDs) 13.07.2020 14 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets GmbH & Co. KG Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG nein Nintedanib Ofev Behandlung einer interstitiellen Lungenerkrankung bei Erwachsenen mit systemischer Sklerose (SSc-ILD) 17.04.2020 Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG nein Nintedanib Ofev zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose 15.01.2015 Bristol- Myers Squibb nein Fedratinib Inrebic zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder 08.02.2021 15 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle GmbH & Co. Symptomen bei Erwachsenen mit primärer (vormals Myelofibrose, Post- Celgene Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Es- GmbH, siehe sentielle Anmerkun- Thrombozythämie-Myelofibrose, ohne Vorbegen) handlung mit (JAK)Inhibitoren oder Vorbehandelung mit Ruxolitinib. Bristol- nein Luspatercept Reblozyl Behandlung von transfusionsabhängiger Anä- 27.03.2024 Myers mie aufgrund von myelodysplastischen Syndro- Squibb men (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder GmbH & intermediärem Risiko, die keine vorausgegan- Co. KGaA gene Erythropoetin (EPO)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind (AWG D) Behandlung 16 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin (EPO)-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind (AWG E) Bristol- nein Luspatercept Reblozyl Behandlung Erwachsener mit transfusions-ab- 25.06.2020 Myers hängiger Anämie aufgrund von myelodysplas-ti- Squibb schen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten, GmbH & mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediä- Co. KGaA rem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufrieden-stellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind 17 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Bristol- Myers Squibb GmbH & Co. KGaA nein Luspatercept Reblozyl Behandlung von Beta-Thalassämie, die mit transfusionsabhängiger Anämie verbunden ist. 25.06.2020 Bristol- Myers Squibb GmbH & Co. KGaA nein Pomalidomid Imnovid für die Behandlung des Multiplen Myeloms bei erwachsenen Patienten, die mindestens eine vorausgegangene Therapie, darunter Lenalidomid, erhalten haben 31.05.2019 Bristol- Myers Squibb GmbH & Co. KGaA nein Pomalidomid Imnovid rezidiviertes und refraktäres multiples Myelom 05.08.2013 18 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Chiesi GmbH nein Metreleptin Myalepta Leptin-Ersatztherapie, in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie (LD) 29.07.2018 Chiesi GmbH nein Velmanase alfa Lamzede Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer αMannosidose 23.03.2018 Clinuvel (UK) Limited nein Afamelanotid Scenesse Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) 22.12.2014 CSL Behring GmbH nein Albutrepenonacog alfa Idelvion Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) 11.03.2016 CSL Behring GmbH nein Etranacogen Hemgenix zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX- 20.02.2023 19 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Dezaparvovec Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte. Deciphera nein Ripretinib Qinlock Behandlung Erwachsener mit fortgeschrittenen 18.10.2021 Phar- gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die maceuticals zuvor eine Behandlung mit drei oder mehr (Nether- Kinase-Hemmern, einschließlich Imatinib, erlands) B.V. halten haben. Genzyme GmbH nein Eliglustat Cerdelga Morbus Gaucher Typ 1 19.01.2015 Gilead Sciences GmbH nein Axicabtagen- Ciloleucel Yescarta zur Behandlung Erwachsener mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell- Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien. 23.08.2018 20 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Gilead Sciences GmbH nein Axicabtagen- Ciloleucel Yescarta zur Behandlung von Erwachsenen mit diffus großzelligem B-ZellLymphom (DLBCL) und hochmalignem B-Zell-Lymphom (HGBL), das innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss einer Erstlinien- Chemoimmuntherapie rezidiviert oder gegenüber dieser refraktär ist. 14.10.2022 Gilead Sciences GmbH nein Axicabtagen- Ciloleucel Yescarta Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) follikulärem Lymphom (FL) nach drei oder mehr systemischen Therapien 21.06.2022 Gilead Sciences GmbH nein Brexucabtagen Autoleucel Tecartus zur Behandlung von Erwachsenen ab 26 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) akuter lymphatischer B-Vorläuferzell Leukämie (ALL) 02.09.2022 21 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Gilead Sciences GmbH nein Brexucabtagen Autoleucel Tecartus angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell- Lymphom (MCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die einen Bruton- Tyrosinkinase-(BTK)Inhibitor einschließen. 14.12.2020 Glaxo SmithKline GmbH & Co. KG nein Momelotinib Omjjara Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit moderater bis schwerer Anämie, die an PMF, Post-PV-MF oder Post-ET-MF erkrankt sind, und die nicht mit einem JAKi vorbehandelt sind oder die mit Ruxolitinib behandelt wurden. 25.01.2024 Glaxo SmithKline nein Niraparib Zejula als Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Erwachsener mit fortgeschrittenem epithelialem (FIGO-Stadien III und IV) high-grade 16.11.2017 22 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle GmbH & Co. KG Karzinom der Ovarien, der Tuben oder mit primärem Peritonealkarzinom, die nach einer Platin- basierten ErstlinienChemotherapie ein Ansprechen (komplett oder partiell) haben Global Blood nein Voxelotor Oxbryta bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab 14.02.2022 Therapeutics 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Germany Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monothe- GmbH rapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid Hansa Biopharma AB nein Imlifidase Idefirix indiziert für die Desensibilisierungs-behandlung von erwachsenen Nierentransplantationspatienten, die Antikörper besitzen, welche zu einer positiven Kreuzprobe gegen einen verfügbaren verstorbenen Spender führen 25.08.2020 23 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Immedica Pharma Germany GmbH nein Pegzilarginase Loargys zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (ARG1- D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern im Alter ab 2 Jahren. 15.12.2023 Immunocore Ireland Ltd. nein Tebentafusp Kimmtrak Monotherapie bei der Behandlung von HLA (humanes LeukozytenAntigen)-A*02:01-positiven erwachsenen Patienten mit inoperablem oder metastasiertem uvealem Melanom. 01.04.2022 Incyte Biosciences Germany GmbH ja Pemigatinib Pemazyre Pemazyre wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten- Wachstumsfaktor- 26.03.2021 24 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist. Incyte ja Tafasitamab Minjuvi in Kombination mit Lenalidomid gefolgt von ei- 26.08.2021 Biosciences ner MINJUVIMonotherapie für die Behandlung Germany bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem o- GmbH der refraktärem diffusem großzelligem B-Zell- Lymphom (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), für die eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) nicht infrage kommt. InterMune Deutschland GmbH nein Pirfenidon Esbriet leichte bis mittelschwere idiopathische pulmonale Fibrose (IPF) 27.02.2011 25 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Ipsen Pharma GmbH nein Odevixibat Bylvay zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter ab 6 Monaten 16.07.2021 Ipsen Pharma GmbH nein Elafibranor Iqirvo Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen die nicht ausreichend auf UDCA anspre-chen, oder als Monotherapie bei Patien-ten, die UDCA nicht vertragen 19.09.2024 Ipsen Pharma GmbH nein Telotristatethyl Xermelo Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie 17.09.2017 Janssen- Cilag GmbH nein Macitentan Opsumit pulmonal arterielle Hypertonie (PAH) 20.12.2013 26 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Janssen- Cilag GmbH ja Bedaquilin Sirturo wird angewendet bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten (im Alter von 5 Jahren bis unter 12 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg) als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose [multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis (MDR-TB)], wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann 29.03.2021 Janssen- Cilag GmbH ja Bedaquilin Sirturo bei Jugendlichen (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) als Teil einer geeigneten 27.01.2020 27 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Kombinationstherapie der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose Janssen- Cilag GmbH ja Bedaquilin Sirturo multiresistente pulmonale Tuberkulose bei Erwachsenen 05.03.2014 Janssen- Cilag GmbH ja Ciltacabtagen autoleucel Carvykti zur Behandlung Erwachsener mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom, mind 1 Vortherapie (darunter Immunmodulator und Proteasom-Inhibitor), mit Progress und refraktär gegenüber Lenalidomid 19.04.2024 Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex ist indiziert in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason für die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostiziertem multiplen Myelom, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind. 21.10.2024 28 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason für die Behandlung Erwachsener mit Multiplem Myelom, mit mind. 1 Vortherapie mit einem Proteasom-Inhibitor und Lenalidomid erhalten haben und refraktär gegenüber Lenalidomid waren oder 2 Vortherapien erhalten haben, die Lenalidomid und einen ProteasomInhibitor enthielten, und die während oder nach der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. 23.06.2021 Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex in Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason für die Behandlung Erwachsener mit neu diagnostizierter systemischer Leichtketten-Amyloidose (AL) 23.06.2021 29 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex in Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason für die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostiziertem multiplen Myelom, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind 20.01.2020 Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason für die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostiziertem multiplen Myelom, die für eine autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet sind 19.11.2019 Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex in Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison für die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom, die für eine autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet sind 31.08.2018 30 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Janssen- Cilag GmbH ja Daratumumab Darzalex Monotherapie und Kombinationstherapie multiples Myelom 20.05.2016 (Mono) 28.04.2017 (Kombi) Janssen- Cilag GmbH ja Decitabin Dacogen zur Behandlung erwachsener Patienten ab einem Alter von 65 Jahren mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) gemäß der Klassifikation der WHO, für die eine Standard-Induktionstherapie nicht in Frage kommt. 20.09.2012 Janssen- Cilag GmbH ja Ibrutinib Imbruvica in Kombination mit Rituximab zur Behandlung Erwachsener mit nicht vorbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) 28.08.2020 31 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Janssen- Cilag GmbH ja Ibrutinib Imbruvica in Kombination mit Rituximab ist indiziert zur Behandlung Erwachsener mit Morbus Waldenström 02.08.2019 Janssen- Cilag GmbH ja Ibrutinib Imbruvica in Kombination mit Obinutuzumab ist indiziert zur Behandlung Erwachsener mit nicht vorbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie 02.08.2019 Janssen- Cilag GmbH ja Ibrutinib Imbruvica in Kombination mit Bendamustin und Rituximab (BR) zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronisch lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben. 25.08.2016 Janssen- Cilag GmbH ja Ibrutinib Imbruvica als Einzelsubstanz indiziert 26.05.2016 32 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle zur Behandlung erwachsener Patienten mit nicht vorbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) Janssen-Ci- ja Ibrutinib Imbruvica 1. chronische lymphatische Leukämie 21.10.2014; lag GmbH rezidiviertes oder refraktäres Mantelzell-Lym- 03.07.2015 phom3. Morbus Waldenström Janssen- Cilag GmbH ja Siltuximab Sylvant Behandlung von erwachsenen Patienten mit MCD, die HIV- und HHV8-negativ sind 22.05.2014 Janssen- Cilag GmbH ja Talquetamab Talvey Monotherapie zur Behandlung Erwachsener mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die zuvor bereits mindestens drei Therapien erhalten haben 22.08.2023 33 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Jazz Pharmaceuticals nein Daunorubicin/Cytarabi n Vyxeos Behandlung der neu diagnostizierten, therapiebedingten akuten myeloischen Leukämie (t- AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC). 23.08.2018 Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH nein Cannabidiol Epidyolex zur adjuvanten Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose (TSC) angewendet, bei Patienten ab 2 Jahren 16.04.2021 Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH nein Cannabidiol Epidyolex Lennox-Gastaut-Syndrom: „Epidyolex wird, zusammen mit Clobazam, bei Patienten ab 2 Jahren für die adjuvante Behandlung von Krampfanfällen, im Zusammenhang mit dem Lennox-GastautSyndrom (LGS) (B) 19.09.2019 34 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH nein Cannabidiol Epidyolex Dravet-Syndrom: „Epidyolex wird, zusammen mit Clobazam, bei Patienten ab 2 Jahren für die adjuvante Behandlung Behandlung von Krampfanfällen, im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom (DS) angewendet.“ (A) 19.09.2019 Kyowa Kirin GmbH nein Burosumab Crysvita Behandlung FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren, und bei 25.07.2022 35 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Erwachsenen Kyowa Kirin GmbH nein Burosumab Crysvita Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Erwachsenen (B) 30.09.2020 Kyowa Kirin nein Burosumab Crysvita Behandlung der X-chromosomalen Hypophos- 19.02.2018 GmbH phatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung (A) Kyowa Kirin GmbH nein Mogamulizumab Poteligeo Behandlung von erwachsenen Patienten mit Mycosis fungoides (MF) oder Sézary-Syndrom (SS) mit mind. einer vorherige systemische Therapie 22.11.2018 Laboratoires CTRS nein Cholsäure Orphacol bei angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese 12.09.2013 36 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Lupin Europe GmbH nein Mexiletin Namuscla Symptomatische Behandlung der Myotonie bei Erwachsenen mit nicht-dystrophen myotonen Störungen 18.12.2018 Mirum Pharmaceuticals International B.V. nein Maralixibat Livmarli zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab dem Alter von 3 Monaten 28.06.2024 MSD SHARP & DOHME GMBH nein Letermovir Prevymis Prophylaxe einer Cytomegalievirus(CMV)- Reaktivierung und Erkrankung bei erwachsenen CMV-seropositiven Empfängern [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation 08.01.2018 37 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets MSD SHARP & DOHME GMBH nein Letermovir Prevymis Prophylaxe einer Cytomegalievirus (CMV)- Erkrankung bei CMVseronegativen Empfängern [R-] eines Nierentransplantats von CM Vseropositiven Spendern [D+] angewendet 15.11.2023 MSD SHARP & DOHME GMBH nein Riociguat Adempas Behandlung von PAH bei pädiatrischen Patienten im Alter von unter 18 Jahren und einem Körpergewicht von ≥ 50 kg der WHOFunktionsklassen (FK) II bis III in Kombination mit EndothelinRezeptorantagonisten. 31.05.2023 MSD SHARP & DOHME GMBH nein Riociguat Adempas Erwachsene Patienten mit Pulmonal Arterieller Hypertonie (PAH) zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit (B) 27.03.2014 MSD SHARP & DOHME GMBH nein Riociguat Adempas Erwachsene Patienten mit inoperabler oder nach chirurgischer 27.03.2014 38 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Behandlung persistierender bzw. rezidivierender CTEPH zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit (A) MSD Sharp & Dohme GmbH nein Sotatercept Winrevair Behandlung von Erwachsenen mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) in der WHO- Funktionsklasse II und III, in Kombination mit anderen Therapien gegen PAH 22.08.2024 Mundiphar ma nein Rezafungin Rezzayo Behandlung der invasiven Candidainfektion bei Erwachsenen 22.12.2023 MYR GmbH nein Bulevirtid Hepcludex chronische Hepatitis-Delta-Virus (HDV)- Infektion Erwachsener mit kompensierter Lebererkrankung, die im Plasma (oder Serum) positiv auf HDV-RNA getestet wurden 31.07.2020 39 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Novartis Pharma AG ja Midostaurin Rydapt als Monotherapie zur Behandlung Erwachsener mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM- AHN) oder Mastzellleukämie (MCL). 18.09.2017 Novartis Pharma AG ja Midostaurin Rydapt für Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, in Kombination mit einer Standard- Chemotherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Induktion und mit einer Hochdosis- Chemotherapie mit Cytarabin zur Konsolidierung und anschließender Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Patienten in kompletter Remission 18.09.2017 40 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Novartis Pharma AG ja Onasemnogen- Abeparvovec Zolgensma Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder Patienten mit 5q- assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens. 18.05.2020 Novartis Pharma GmbH ja Dabrafenib Finlee in Kombination mit Trametinib zur Behandlung des malignen Gliom mit einer BRAF-V600E- Mutation, ab 1 Jahr: AWG A: low-grade glioma (LGG), die eine systemische Therapie benötigen; AWG B: high-grade glioma (HGG), die zuvor mindestens eine 05.01.2024 41 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben Novartis Pharma GmbH ja Iptacopan Fabhalta Monotherapie zur Behandlung von vorbehandelten (AWG A) und nicht vorbehandelten (AWG B) Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen. 17.05.2024 Novartis Pharma GmbH ja Midostaurin Rydapt angewendet bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) 18.09.2017 Novartis Pharma GmbH ja Midostaurin Rydapt angewendet als Monotherapie bei Erwachsenen mit aggressiver systemischer Mastozytose, systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie, Mastezellleukämie 18.09.2017 42 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Novartis Pharma GmbH ja Panobinostat Farydak rezidiviertes und/oder refraktäres Multiples Myelom 28.08.2015 Novartis Pharma GmbH ja Pasireotid Signifor Akromegalie 19.11.2014 Novartis Pharma GmbH ja Pasireotid Signifor Morbus Cushing 24.04.2012 Novartis Pharma GmbH ja Ruxolitinib Jakavi Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, PostPolycythaemia-vera- Myelofibrose oder Post-Essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose 23.08.2012 43 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Novartis Pharma GmbH ja Tisagenlecleucel Kymriah Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktären follikulärem B-Zell-Lymphom nach zwei oder mehr Vortherapien 29.04.2022 Novartis Pharma GmbH ja Tisagenlecleucel Kymriah Zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen im Alter bis zu 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL) 23.08.2018 Novartis Pharma GmbH ja Tisagenlecleucel Kymriah Zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie 23.08.2018 44 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Novartis Pharma GmbH ja Trametinib Spexotras in Kombination mit Dabrafenib zur Behandlung des malignen Gliom mit einer BRAF-V600E- Mutation, ab 1 Jahr: AWG A: low-grade glioma (LGG), die eine systemische Therapie benötigen; AWG B: high-grade glioma (HGG), die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben 15.11.2023 Novartis Pharma GmbH ja Voretigen Neparvovec Luxturna Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie 22.11.2018 45 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Novartis Pharma GmbH ja Asciminib Scemblix zur Behandlung Erwachsener mit Philadelphia- Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML- CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden 25.08.2022 Novo Nordisk Pharma GmbH nein Somapacitan Sogroya zur Substitution des endogenen Wachstumshormons GH: bei Erwachsenen (AWG B) mit einem Wachstumshormonmangel (AGHD) und Kindern ab 3 und Jugendlichen (AWG A) mit Wachstumsstörung aufgrund eines Wachstumshormonmangels (GHD) 31.03.2021; 24.07.2023 46 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Orchard Therapeutics GmbH nein Atidarsagen autotemcel/OTL- 200 Libmeldy Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt. [bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen, ohne klinische Manifestation der Erkrankung; bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung] 17.12.2020 47 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Otsuka Novel Products GmbH nein Delamanid Deltyba zur Anwendung im Rahmen einer geeigneten Kombinationsbehandlung für multiresistente Lungentuberkulose bei Erwachsenen, Jugendlichen, Kindern und Kleinkindern mit einem KG von mind. 10 kg indiziert, wenn eine andere wirksame Behandlung aufgrund von Resistenzen oder aus Gründen der Verträglichkeit nicht zusammengestellt werden kann 27.04.2014 Pfizer Pharma GmbH ja Gemtuzumab Ozogamicin Mylotarg für die Kombinationstherapie mit Daunorubicin (DNR) und Cytarabin (AraC) zur Behandlung von Patienten ab 15 Jahren mit nicht vorbehandelter, neu diagnostizierter CD33-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML), ausgenommen akuter Promyelozytenleukämie (APL) 19.04.2018 48 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Pfizer Pharma GmbH ja Glasdegib Daurismo in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC, low-dose cytarabine) für die Behandlung von neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) bei Erwachsener die nicht für eine Standard- Induktions-chemotherapie infrage kommen. 26.06.2020 Pfizer Pharma GmbH ja Inotuzumab Ozogamicin Besponsa Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer CD22- positiver B-Vorläufer ALL (akuter lymphatischer Leukämie) 28.06.2017 Pfizer Pharma GmbH ja Isavuconazol Cresemba zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 1 bis < 18 Jahr mit Mukormykose bei Patienten, bei denen eine Behandlung mit Amphotericin B nicht angemessen ist (AWG B) 22.08.2024 49 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Pfizer Pharma GmbH ja Isavuconazol Cresemba zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 1 bis < 18 Jahr mit invasiver Aspergillose (AWG A) 22.08.2024 Pfizer Pharma GmbH ja Somatrogon Ngenla Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon 14.02.2022 Pfizer Pharma GmbH ja Tafamidis Vyndaqel Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). AWG B 27.02.2020 Pfizer Pharma GmbH ja Tafamidis Vyndaqel Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie 16.11.2011 50 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern. AWG A Pierre Fabre Pharma GmbH nein Tabelecleucel Ebvallo Monotherapie für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten ab 2 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer Epstein-BarrVirus positiver Posttransplantations-lymphoproli-ferativer Erkrankung (EBV+ PTLD), mit mind. 1 Vortherapie. 16.12.2022 Plusultra nein Sirolimus Hyftor wird angewendet zur Behandlung von mit tu- 15.05.2023 pharma beröser Sklerose assoziierten fazialen Angio- GmbH fibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter. PTC Therapeutics nein Eladocagene exuparvovec Upstaza Behandlung von Patienten im Alter ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekularbiologisch und 18.07.2022 51 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle International Limited genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)- Mangels mit einem schweren Phänotyp Recordati nein Osilodrostat Isturisa Isturisa ist indiziert zur Behandlung von Er- 09.01.2020 Rare Dise- wachsener mit endogenem Cushing-Syndrom ases Germany GmbH Rhythm nein Setmelano- Imcivree Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle 02.09.2022 Phar- tid des Hungergefühls im Zusammenhang mit gemaceuticals netisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom bei Inc Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren 52 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Rhythm Pharmaceuticals Inc. nein Setmelanotid Imcivree bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem, durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischem Proopiomelanocortin-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor-Mangel 16.07.2021 Roche Pharma AG ja Glofitamab Columvi Monotherapie für die Behandlung von Erwachsener mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-ZellLymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr systemischen Behandlungslinien 07.07.2023 Roche Pharma AG ja Mosunetuzumab Lunsumio Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem oder refraktärem follikulärem Lymphom, 03.06.2022 53 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle die bereits mindestens zwei systemische Behandlungen erhalten haben Roche Pharma AG ja Obinutuzumab Gazyvaro in Kombination mit Chemotherapie, gefolgt von einer Gazyvaro Erhaltungstherapie bei Patienten mit einem Therapieansprechen, wird angewendet bei Patienten mit nicht vorbehandeltem fortgeschrittenem Follikulärem Lymphom AWG C 18.09.2017 Roche Pharma AG ja Obinutuzumab Gazyvaro in Kombination mit Bendamustin, gefolgt von einer Gazyvaro Erhaltungstherapie, wird angewendet bei Patienten mit Follikulärem Lymphom (FL), die auf eine Behandlung mit Rituximab oder einem Rituximab-haltigen Regime nicht angesprochen haben oder während bzw. 13.06.2016 54 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle bis zu sechs Monate nach der Behandlung progredient wurden. AWG B Roche Pharma AG ja Obinutuzumab Gazyvaro wird in Kombination mit Chlorambucil bei Erwachsenen mit nicht vorbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) angewendet, die aufgrund von Begleiterkrankungen für eine Therapie mit einer vollständigen Dosis von Fludarabin nicht geeignet sind AWG A 23.07.2014 Roche Pharma AG ja Polatuzumab Vedotin Polivy in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP) wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit bisher unbehandeltem diffusem großzelligem B-ZellLymphom (DLBCL) 24.05.2022 Roche Pharma AG ja Polatuzumab Vedotin Polivy in Kombination mit Bendamustin und Rituximab zur Behandlung erwachsener Patienten mit 16.01.2020 55 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle rezidivierendem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), die nicht für eine hämato-poetische Stammzelltransplantation in Frage kommen. Roche Pharma AG ja Risdiplam Evrysdi zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ I, Typ II oder Typ III oder mit einer bis vier Kopien des SMN2- Gens. 26.03.2021 Roche Pharma AG ja Risdiplam Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q- assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten (0 bis 2 Monate) mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens (1). 16.08.2023 56 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Roche Pharma AG ja Satralizumab Enspryng Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie zur Behandlung von Neuromyelitisoptica-SpektrumErkrankungen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren, die anti- Aquaporin-4-IgG-seropositiv sind. 24.06.2021 Sanofi- Aventis Deutschland GmbH ja Caplacizumab Cablivi zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression angewendet 30.08.2018 57 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Sanofi- Aventis Deutschland GmbH ja Olipudase_alfa Xenpozyme Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B 24.06.2022 Sanofi- Aventis Deutschland GmbH ja Sutimlimab Enjaymo Behandlung der hämolytischen Anämie bei Erwachsenen mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD). 15.11.2022 Santhera Pharmaceuticals ja Idebenon Raxone Sehstörungen mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie 08.09.2015 58 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Santhera Pharmaceuticals GmbH ja Vamorolon Agamree für die Behandlung von Duchenne- Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren. 14.12.2023 SERB GmbH nein Glucarpidase Voraxaze wird angewendet zur Verringerung toxischer MTX- Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen und Kindern (im Alter ab 28 Tage) mit verzögerter Ausscheidung von MTX, oder wenn das Risiko einer MTX-Toxizität besteht 11.01.2022 Servier Deutschland GmbH nein Ivosidenib Tibsovo Monotherapie zur Behandlung Erwachsener mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom (CCA) mit einer IDH1-R132- 04.05.2023 59 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden sind. (AWG B) Servier Deutschland GmbH nein Ivosidenib Tibsovo in Kombination mit Azacitidin zur Behandlung Erwachsener mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat- Dehydroge-nase-1 (IDH1)-R132-Mutation, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind (AWG A) 04.05.2023 SIFI S.p.A. nein Polihexanid Akantior Behandlung der Akanthamöben-Keratitis, ≥ 12 Jahren 22.08.2024 Stemline Therapeutics B.V. nein Tagraxofusp Elzonris wird angewendet als Monotherapie zur Erstlinien-Behandlung erwachsener Patienten mit 07.01.2021 60 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie Swedish Orphan Biovitrum AB ja Pegcetacoplan Aspaveli zur Behandlung Erwachsener mit nicht vorbehandelter, paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die hämolytisch anämisch sind. 06.05.2024 Swedish Orphan Biovitrum GmbH ja Cabozantinib Cometriq bei medullärem Schilddrüsenkarzinom mit progredienter, nicht resektabler, lokal fortgeschrittener oder metastasierter Erkrankung 21.03.2014 Swedish Orphan Biovitrum GmbH Eftrenonacog alfa Alprolix Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel). ALPROLIX kann bei allen Altersgruppen angewendet werden 12.05.2016 Swedish Orphan Biovitrum GmbH ja Glycerolphenylbutyrat Ravicti zur Behandlung der Harnstoffzyklusstörungen - Säuglinge 0<2 Jahren 18.12.2018 61 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Swedish Orphan Biovitrum GmbH ja Glycerolphenylbutyrat Ravicti als Zusatztherapie bei Pat. ≥ 2 Monaten mit Harnstoffzyklusstörungen 27.11.2015 Swedish Orphan Biovitrum GmbH ja Pegcetacoplan Aspaveli Behandlung Erwachsener mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind. 13.12.2021 Synageva BioPharma Limited nein Sebelipase alfa Kanuma langfristige Enzymersatztherapie mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase 28.08.2015 Takeda GmbH nein Teduglutid Revestive Kurzdarmsyndrom 30.08.2012 Takeda GmbH ja Darvadstrocel Alofisel zur Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen 23.03.2018 62 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalen Morbus Crohn Takeda GmbH ja Ixazomib Ninlaro in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason für die Behandlung des multiplen Myeloms bei erwachsenen Patienten indiziert, die mindestens eine vorausgegangene Therapie erhalten haben 21.11.2016 Takeda GmbH ja Lanadelumab Takhzyro Routinemäßige Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) ab 2 Jahren 15.11.2023 Takeda GmbH ja Lanadelumab Takhzyro wird bei Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet. 22.11.2018 63 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Takeda GmbH ja Maribavir Livtencity Behandlung einer Cytomegalievirus(CMV)- Infektion und/oder Erkrankung, die refraktär ist (mit oder ohne Resistenz) gegenüber einer oder mehreren vorhergehenden Therapien, bei Erwachsenen, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplan-tation (HSCT) oder einer Transplantation solider Organe (SOT) unterzogen haben. 09.11.2022 Takeda GmbH ja rADAMTS13 (Apadamtase alfa ) Adzynma Enzymersatztherapie (EET) zur Behandlung eines ADAMTS13Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotischthrombozytopenischer Purpura (cTTP) 01.08.2024 Takeda GmbH ja Teduglutid Revestive zur Behandlung von Patienten ab dem Alter von 1 Jahr mit Kurzdarmsyndrom 29.06.2016 64 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets TESARO Bio Germany GmbH nein Niraparib Zejula Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patientinnen mit Rezidiv eines Platin-sensiblen, gering differenzierten serösen Karzinoms der Ovarien, der Tuben oder mit primärer Peritonealkarzinose (nach einer Platinbasierte Chemotherapie in Remission) 16.11.2017 UCB Pharma GmbH nein Rozanolixizumab Rystiggo Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei Erwachsenen, die Antikörper-positiv bezüglich Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR) sind (A) Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von gMG bei Erwachsenen, die Antikörper-positiv bezüglich Anti- MuskelspezifischeTyrosinkinase(MuSK) sind (B) 05.01.2024 65 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Ultragenyx Germany GmbH nein Vestronidase alfa Mepsevii für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) 23.08.2018 Vanda Pharmaceuticals Inc. nein Tasimelteon Hetlioz Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom (Non- 24) bei völlig blinden Erwachsenen 03.07.2015 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 6 Monaten mit einer R117H-CFTR-Mutation im CFTR-Gen. 09.06.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung von Säuglingen im Alter von mindestens 6 Monaten, Kleinkindern und Kindern mit einem Körpergewicht zwischen 5 kg und weniger als 25 kg mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine der folgenden Gating- Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: 09.12.2019 66 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung von Kindern mit CF ab 12 Monaten mit einem Körpergewicht zwischen 7 kg und weniger als 25 kg, die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (F) - Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung von Patienten mit CF ab 18 Jahren, bei denen eine R117H-Mutation im CFTR- Gen vorliegt (G) - Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung von Kindern mit CF ab 2 Jahren mit einem Körpergewicht von weniger als 25 kg, die eine der folgenden Gating- - 67 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (E) Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung der CF bei Patienten ab 6 Jahren mit einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (D) - Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (B) - 68 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die homozygot bezüglich der F508delMutation im CFTR-Gen sind (A) - Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung der CF bei Patienten ab 6 Jahren mit einer G551DMutation im CFTR-Gen (C) - Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die nicht den MF-, RF- oder Gating-Mutationen zuzuordnen ist oder bei denen die 07.01.2022 69 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Mutation auf dem 2. Allel unbekannt ist (Patienten mit F508delMutation und anderer/ unbekannter Mutation) AWG E Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine RF-Mutation aufweisen (Patienten mit F508del/RFMutation) AWG D 07.01.2022 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation aufweisen (Patienten mit F508del/Gating-Mutation) AWG C 07.01.2022 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die 07.01.2022 70 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle homozygot für die F508del-Mutation im CFTR- Gen sind (hF508delMutation) AWG B Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine MF-Mutation aufweisen (Patienten mit F508del/MF-Mutation) AWG A 07.01.2022 Vertex Phar- nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten 26.04.2021 maceuticals im Alter von 12 Jahren oder älter mit heterozygoter F508del- Mutation und einer Mutation auf dem zweiten Allel, die keine Minimalfunktions-, keine Gating- und keine Restfunktionsmutation ist oder bei denen die 71 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist („andere/unbekannte Mutationen“) AWG E Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR- Gen sind und auf dem zweiten Allel eine RestfunktionsMutation aufweisen AWG D 26.04.2021 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR- Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating- Mutation aufweisen AWG C 26.04.2021 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 21.08.2020 72 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Jahren oder älter, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (hF508del) (B) Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR- Gen sind und auf dem zweiten Allel eine MinimalfunktionsMutation aufweisen (A) 21.08.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose (cystic fibrosis, CF) bei Patienten von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, 25.11.2020 73 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T (F508del/RF) (B) Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco Behandlung der zystischen Fibrose (cystic fibrosis, CF) bei Patienten von 6 bis 11 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind (hF508del). (A) 25.11.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung ab 4 Monaten, mit einem Körpergewicht von 5 kg < 25 kg mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine R117HCFTR-Mutation aufweisen 03.11.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor Kalydeco zur Behandlung ab 4 Monaten, mit einem Körpergewicht von 5 kg < 25 kg mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine der folgenden 03.11.2020 74 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor Symkevi Behandlung der zystischen Fibrose (cystic fibrosis, CF) bei Patienten von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T (F508del/RF) (B) 03.11.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor Symkevi Behandlung der zystischen Fibrose (cystic fibrosis, CF) bei Patienten von 6 bis 11 Jahren, die 03.11.2020 75 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle homozygot für die F508del-Mutation sind (hF508del). (A) Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 2 bis 5 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die nicht den MF-, RF- oder Gating-Mutationen zuzuordnen ist oder bei denen die Mutation auf dem 2. Allel unbekannt ist (Patienten mit F508delMutation und anderer/ unbekannter Mutation) AWG E 22.11.2023 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 2 bis 5 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten 22.11.2023 76 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Allel eine Gating-Mutation aufweisen (Patienten mit F508del/Gating-Mutation) AWG C Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (Patienten mit hF508del Mutation) AWG B 22.11.2023 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 2 bis 5 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine MF-Mutation aufweisen (F508del/MF-Mutation) AWG A 22.11.2023 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die nicht den MF-, 07.01.2022 77 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle RF- oder Gating-Mutationen zuzuordnen ist oder bei denen die Mutation auf dem 2. Allel unbekannt ist (Patienten mit F508delMutation und anderer/ unbekannter Mutation) AWG E Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine RF-Mutation aufweisen (Patienten mit F508del/RFMutation) AWG D 07.01.2022 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation aufweisen (Patienten mit F508del/Gating-Mutation) AWG C 07.01.2022 78 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (Patienten mit hF508del- Mutation) AWG B 07.01.2022 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung von Patienten mit CF von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine MF-Mutation aufweisen (F508del/MF-Mutation) AWG A 07.01.2022 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation tragen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen 26.04.2021 79 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist („andere/unbekannte Mutationen“) AWG E Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen AWG D 26.04.2021 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. der R117H-Mutation) tragen AWG C 26.04.2021 80 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (hF508del) (B) 21.08.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Ivacaftor/Te zacaftor/El exacaftor Kaftrio Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR- Gen sind und auf dem zweiten Allel eine MinimalfunktionsMutation aufweisen (A) 21.08.2020 Vertex Pharmaceuticals nein Tezacaftor/Iva caftor Symkevi Behandlung der zystischen Fibrose (cystic fibrosis, CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine RF-Mutation im CFTR-Gen aufweisen 31.10.2018 81 Hersteller Mehrere Orphan Drugs ohne Überschreitung der Umsatzschwelle Wirkstoff Handelsname Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Anwendungsgebiets Vertex Pharmaceuticals nein Tezacaftor/Iva caftor Symkevi Behandlung der zystischen Fibrose (cystic fibrosis, CF) 31.10.2018 Vifor Pharma Deutschland GmbH ja Avacopan Tavneos in Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit schwerer, aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA) 11.01.2022 Vifor Pharma Deutschland GmbH ja Sparsentan Filspari zur Behandlung von Erwachsenen mit primärer Immunglobulin ANephropathie (IgAN) 19.04.2024 Zogenix GmbH nein Fenfluramin Fintepla zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom bei Patienten ab 2 Jahren als 24.01.2023 82 Hersteller Mehrere Wirkstoff Handels- Indikation/Anwendungsgebiet Zulassung des Orphan name Anwendungs- Drugs ohne gebiets Überschreitung der Umsatzschwelle Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika Zogenix GmbH nein Fenfluramin Fintepla Fintepla wird angewendet bei Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika. 18.12.2020 Quelle: Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) 1 Anlage 3 Tabelle zu AW auf Frage 23 – KA 20/13996 Projektförderung der Bundesregierung unter Zuständigkeit Projektträger VDI/VDE Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.08.2014 - 31.03.2019 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universität Regensburg GO-Bio 6: CampoNeuro - Therapie- und Biomarker- Entwicklung für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) 6,60 01.02.2015 – 31.07.2018 Bundesministerium für Bildung und Forschung Rheinische Friedrich- Wilhelms-Universität Bonn PET-Liganden als In-vivo- Diagnostika für neuroinflammatorische, neurodegenerative und neuroonkologische Erkrankungen - Neuro- D11B 0,32 01.01.2019 - 30.04.2023 Bundesministerium für Bildung und Forschung Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (MDC) GO-Bio 8: T-Zell-Therapie gegen Blutkrebs 4,90 2 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.02.2021- 31.07.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung High Tech Corporate Services GmbH GO-Bio 7B: Aktivierte Treg - Toleranzinduktion zur Therapie von Erkrankungen mit überschießender Immunreaktion am Beispiel der Graft-versus-Host- Disease (GvHD) 5,36 01.10.2021 – 30.09.2022 Bundesministerium für Bildung und Forschung Eberhard Karls Universität Tübingen GBi2S: Virusfreie Gentherapie für retinale Erkrankungen (REVeyeVE) 0,11 01.10.2022 - 30.09.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Max-Planck-Gesellschaft zur Förderung der Wissenschaften e.V. GBi2M: Virusfreie Gentherapie für retinale Erkrankungen (REVeyeVE- 2) – technische Aspekte 0,25 01.10.2022 - 31.05.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Eberhard Karls Universität Tübingen GBi2M: Virusfreie Gentherapie für retinale Erkrankungen (REVeyeVE- 2) - biologisch-medizinische Aspekte 0,60 3 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.10.2022 - 30.09.2023 Bundesministerium für Bildung und Forschung Ludwig-Maximilians- Universität München GBi3S: Entwicklung einer KI zur Optimierung von Diagnostik und Therapie seltener und schwieriger Erkrankungen (lysi) 0,12 01.10.2023 – 30.09.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Leibniz-Institut für Alternsforschung - Fritz- Lipmann-Institut e. V. (FLI) GBi4S: Neue Therapien für mitochondriale Erkrankungen unter Nutzung eines existierenden Wirkstoffs (H2S_for_Life) 0,10 01.10.2023 - 30.09.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Rheinische Friedrich- Wilhelms-Universität - Universitätsklinikum Bonn GBi4S: Eine Künstliche Intelligenz zur Differentialdiagnostik von Skelettdysplasien (Bone2Gene) 0,11 01.12.2023- 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Captain T Cell GmbH GO-Bio 8B: TCR-T- Zelltherapie zur 4,01 4 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Behandlung von soliden Tumoren (Captain-T-Cell-2) 01.10.2024 - 30.09.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Rheinische Friedrich- Wilhelms-Universität - Universitätsklinikum Bonn GBi5S: Eine künstliche Intelligenz zur Beurteilung medizinischer Bilddaten von Patienten mit seltenen Erkrankungen (GestaltMatcher) 0,12 01.10.2024 - 30.09.2026 Bundesministerium für Bildung und Forschung Rheinische Friedrich- Wilhelms-Universität - Universitätsklinikum Bonn GBi4M: Künstliche Intelligenz für die Diagnose und Überwachung von genetischen Knochenerkrankungen (Bone2Gene-2) - KI und Geschäftsentwicklung 0,60 01.10.2024 - 30.09.2026 Bundesministerium für Bildung und Forschung Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg GBi4M: Künstliche Intelligenz für die Diagnose und Überwachung von genetischen 0,46 5 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Knochenerkrankungen (Bone2Gene-2) - Datenarchive und Radiologisches Screening Quelle: Bundesministerium für Bildung und Forschung 1 Anlage 4 Tabelle zu AW auf Frage 23 – KA 20/13996 Projektförderung der Bundesregierung unter Zuständigkeit Projektträger DLR Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.07.2014 - 31.07.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universität Heidelberg Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Therapiestudie zur Initialtherapie der Erstmanifestation des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil versus Prednison (INTENT Studie) 3,13 01.02.2014 - 31.10.2018 Bundesministerium für Bildung und Forschung Eberhard Karls Universität Tübingen Anti-inflammatorische pulmonale Therapie mit Amitriptylin und Placebo bei Mukoviszidose- Patienten – eine 0,8 2 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Parallelgruppen-Studie der Phase III 01.04.2015 - 31.12.2017 Bundesministerium für Bildung und Forschung Ludwig-Maximilians- Universität München Effekte von Acetyl-DL- Leucin auf zerebelläre Ataxie - eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte, 2-Weg- Crossover Phase III Studie 1,04 01.08.2015 - 31.12.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Technische Universität Dresden Eine randomisierte Phase- III-Studie zum Vergleich von Arsentrioxid (ATO) in Verbindung mit ATRA und Idarubicin versus ATRA in Kombination mit einer Anthracyclin-basierten Chemotherapie (AIDA) bei Patienten mit neu 1,96 3 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro diagnostizierter, akuter Promyelozytenleukämie mit Hochrisikomerkmalen 01.05.2015 - 31.08.2027 Bundesministerium für Bildung und Forschung Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf Kontrollierte Therapiestudie zur Vakzinierung neudiagnostizierter Glioblastompatienten mit Tumorlysat-beladenen, reifen Dendritischen Zellen integriert in die Standardradiochemotherapi e 3,63 01.02.2016 - 31.01.2026 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universität Heidelberg Verbesserung des funktionellen Ergebnisses für Patienten mit neu diagnostiziertem Grad II oder III-Gliom mit Kodeletion von 1p/19q - 2,95 4 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro IMPROVE CODEL: eine NOA-Studie 01.10.2017 - 30.06.2021 Bundesministerium für Bildung und Forschung Ludwig-Maximilians- Universität München Wiederverwendung von Hydroxychloroquin zur Behandlung von Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunction; Studienkoordination 0,95 01.10.2017 - 30.09.2020 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg- Universität Mainz E-Rare-Verbund: Wiederverwendung von Hydroxychloroquin zur Behandlung von Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion; Monitoring und Projektmanagement 0,47 01.06.2017 - 31.05.2021 Bundesministerium für Bildung und Forschung Charité - Universitätsmedizin Berlin E-Rare Verbund: Propranolol zur Prävention der schweren 0,7 5 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Frühgeborenen- Retinopathie 01.09.2017 - Bundesministerium Georg-August-Universität E-Rare Verbund: Eine 1,13 31.12.2023 für Bildung und Göttingen klinische Phase II Studie zur Forschung Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Rho- Kinase-Inhibitors Fasudil als neue krankheitsmodifizierende Therapie bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), Partner Göttingen 01.08.2017 - Bundesministerium Technische Universität E-Rare Verbund: Eine 0,6 31.12.2022 für Bildung und München klinische Phase II Studie zur Forschung Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Rho- 6 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Kinase-Inhibitors Fasudil als neue krankheitsmodifizierende Therapie bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), Partner München 01.12.2017 - 30.11.2020 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universität zu Lübeck DPem - eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer adjuvanten Therapie mit Dimethylfumarat bei Patienten mit bullösem Pemphigoid 0,2 01.02.2018 - 31.01.2021 Bundesministerium für Bildung und Forschung Immungenetics AG DPem- Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 0,31 7 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer adjuvanten Therapie mit Dimethylfumarat bei Patienten mit bullösem Pemphigoid 01.05.2019 - 30.04.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Albert-Ludwigs-Universität Freiburg GAIN - Deutsches Netzwerk für die Erforschung und Therapieoptimierung von Patienten mit Multi-Organ- Autoimmunerkrankungen - Teilprojekt 11: Sicherheit und Wirksamkeit von Abatacept in Patienten mit CTLA4 Insuffizienz und LRBA Defizit (ABACHAI) 0,99 01.05.2019 - 30.04.2026 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universitätsklinikum Jena CONNECT-GENERATE - Deutsches Netzwerk zur Erforschung autoimmuner 0,93 8 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Enzephalitiden -Teilprojekt 7 Klinische Studie 01.11.2020 - 30.06.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Eberhard Karls Universität Tübingen Sicherheit und Wirksamkeit einer beidseitigen, einmaligen subretinalen Injektion von rAAV.hCNGA3 in Erwachsenen und Kindern, die an CNGA3 verursachter Achromatopsie leiden 1,71 01.04.2020 - 31.03.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Friedrich-Alexander- Universität Erlangen- Nürnberg Wirksamkeit und Sicherheit eines ins Fruchtwasser verabreichten Ektodysplasin-A1- Ersatzproteins als vorgeburtliche Behandlungsmöglichkeit für Jungen mit X- chromosomaler 0,29 9 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie 01.05.2021 - 31.10.2026 Bundesministerium für Bildung und Forschung Charité - Universitätsmedizin Berlin MUST - Eine Phase 1 und 1/2a Studie zur Untersuchung von Sicherheit und Wirksamkeit einer autologen Muskelstammzelltherapie (Satori-01) zur Behandlung einer angeborenen Harninkontinenz bei Epispadie 3,31 01.03.2021 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Rheinische Friedrich- Wilhelms-Universität Bonn Phase I/II-Studie zur Meclofenamat/Temozolomi d-Kombinationstherapie bei rezidiviertem, MGMT- Promotor-methyliertem Glioblastom (MecMeth) 1,85 10 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.07.2022 - 31.03.2027 Bundesministerium für Bildung und Forschung Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE) in der Helmholtz- Gemeinschaft ABCD - Eine randomisierte, doppel-blinde, Placebokontrollierte Pilotstudie zur Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit einer B-Zell- Depletion mit Rituximab bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) 1,27 01.06.2022 - 31.05.2026 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universität Heidelberg PROTECT- Der Einfluss einer prophylaktischen mTOR-Inhibitor Behandlung bei Säuglingen mit einer Tuberösen Hirnsklerose auf die langfristige neuropsychologische Entwicklung 3,5 11 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.02.2023 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Medizinische Hochschule Hannover (MHH) CurePML – Allogene BK- Virus-spezifische T-Zell- Therapie bei Patienten mit progressiver multifokaler Leukoenzephalopathie 1,69 01.02.2023 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Universität Heidelberg PerSurge - Klinische und translationale kontrollierte Studie zur perioperativen Perampanel-Behandlung von Patientinnen und Patienten mit progressivem Glioblastom 1,57 01.02.2023 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Charité - Universitätsmedizin Berlin MyD88L65P-TCR – Präzisions-Immuntherapie für MyD88 L265P mutierte Lymphome mit einem tumorspezifischen T-Zell- Rezeptor 3,34 12 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.04.2023 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Ludwig-Maximilians- Universität München AdCAR-AML - Adapter- CAR-T-Zellen in der Behandlung der rezidivierten/refraktären akuten myeloischen Leukämie als Proof-of- Concept zur Etablierung einer Therapieplattform für unterschiedliche Zielantigene – Teilprojekt Klinische Studie 1,03 01.04.2023 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG AdCAR-AML - Adapter- CAR-T-Zellen in der Behandlung der rezidivierten/refraktären akuten myeloischen Leukämie als Proof-of- Concept zur Etablierung einer Therapieplattform für 1,65 13 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro unterschiedliche Zielantigene – Teilprojekt Nonclinical Studies / CMC support 01.04.2023 - Bundesministerium Friedrich-Alexander- AdCAR-AML - Adapter- 0,9 30.06.2025 für Bildung und Universität Erlangen- CAR-T-Zellen in der Forschung Nürnberg Behandlung der rezidivierten/refraktären akuten myeloischen Leukämie als Proof-of- Concept zur Etablierung einer Therapieplattform für unterschiedliche Zielantigene – Teilprojekt IMP Herstellung 01.09.2023 - Bundesministerium Philipps-Universität PREdict - Klinische Studie 3,46 31.12.2028 für Bildung und Marburg zur vorgeburtlichen Forschung Dexamethasontherapie beim klassischen 14 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro adrenogenitalen Syndrom in Folge eines 21- Hydroxylase-Mangels. 01.07.2023 - Bundesministerium Ruhr-Universität Bochum Move-PCD - Eine 1,18 30.06.2026 für Bildung und multizentrische Forschung randomisierte, kontrollierte longitudinale Studie der Auswirkung eines sechsmonatigen individualisierten und überwachten Aktivitätsprogrammes auf die Lebensqualität bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit primärer ziliärer Dyskinesie (PCD) 01.01.2025 - Bundesministerium Universitätsklinikum iFLT3CART - Eine First-in- 5,35 31.12.2028 für Bildung und Würzburg Human klinische Phase-I Forschung Studie mit FLT3 CAR-T 15 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Zellen in Kombination mit dem FLT3-Inhibitor Gilteritinib zur adoptiven Immuntherapie der akuten myeloischen Leukämie 01.04.2016 - Bundesministerium Bioscientia Institut für Verbundprojekt: 0,4 30.06.2019 für Bildung und Medizinische Diagnostik Multidisziplinäres Netzwerk Forschung GmbH zur Erforschung der Pathogenese, der klinischen Präsentation und der Prognose zystischer Nierenerkrankungen im Kindesalter - Molekulargenetische Charakterisierung zystischer Nierenerkrankungen und verwandter Ziliopathien 16 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro 01.10.2018 - 31.03.2022 Bundesministerium für Bildung und Forschung Lead Discovery Center GmbH ERAAT - Alpha1 AntiTrypsin Deficiency (ATD): Identifikation von IRE1 Modulatoren, welche die Sekretion von ZA1AT wieder herstellen und das Potential haben, bei ATD- Patienten die Lungenfunktion zu verbessern sowie Leberschäden zu verhindern 0,6 01.04.2020 - 30.09.2023 Bundesministerium für Bildung und Forschung Limbach Genetics GmbH NEOCYST - Multidisziplinäres Netzwerk zur Erforschung der Pathogenese, der klinischen Präsentation und der Prognose hereditärer zystischer 0,45 17 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro Nierenerkrankungen im Kindesalter - TP2.7: Molekulare Charakterisierung 01.06.2020 - 31.12.2023 Bundesministerium für Bildung und Forschung Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG AspecTNMO - Messung autoantigenspezifischer T- Zellen als neue diagnostische Sensoren und therapeutische Ziele bei Neuromyelitis optica - Isolierung von T-Zellen 0,31 01.03.2021 - 29.02.2024 Bundesministerium für Bildung und Forschung Syte Capital GmbH LQTS-NEXT - Zur nächsten Ebene der Risikovorhersage bei Patienten mit langem QT-Syndrom - Teilprojekt Deep Learning 0,26 01.10.2021 - 30.06.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung ProtaGene CGT GmbH DBAGeneCure - Präklinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit 0,36 18 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Millionen Euro einer lentiviral-vermittelten Gentherapie für die Behandlung von Patient*innen mit Diamond Blackfan Anämie 01.05.2022 - 30.04.2025 Bundesministerium für Bildung und Forschung MIRECA MEDICINES GmbH TreatRB - Übersetzung von cGMP-Analoga in eine Behandlung für Retinitis pigmentosa, TP Pharmakokinetik, Toxikologie und Biomarker 0,11 Quelle: Bundesministerium für Bildung und Forschung 1 Anlage 5 Tabelle zu AW auf Frage 23 – KA 20/13996 Projektförderung der Bundesregierung im Rahmen der Ressortforschung Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Tausend Euro 01.01.2010 – 31.12.2026 Bundesministerium für Gesundheit Mukoviszidose Institut gGmbH Finanzierung der Personal- und Sachkosten der Geschäftsstelle des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) 2.935 01.08.2011 – 30.06.2016 Bundesministerium für Gesundheit Mukoviszidose Institut gGmbH Evaluation eines ganzheitlichen patientenzentrierten Versorgungsmodells für Patienten mit Seltenen Erkrankungen unter besonderer Berücksichtigung der psychosozialen Versorgung am Beispiel Mukoviszidose (VEMSE-CF) 825 01.01.2012 – 31.12.2014 Bundesministerium für Gesundheit Universitätsklinikum Frankfurt Joint Action on Rare Diseases (JA-RD) 79 2 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Tausend Euro 01.06.2013 – 31.12.2017 Bundesministerium für Gesundheit Universitätsmedizin Mainz Versorgungsatlas Seltene Erkrankungen (SE-Atlas) 1.080 01.07.2013 – 31.10.2019 Bundesministerium für Gesundheit Deutsches Institut für Medizinische Dokumentation und Information Kodierung von Seltenen Erkrankungen I und II 663 13.11.2013 – 30.04.2016 Bundesministerium für Gesundheit Universitätsklinikum Frankfurt Open Source-Registersystem für Seltene Erkrankungen in der EU (OSSE). 469 01.12.2013 - 30.11.2015 Bundesministerium für Gesundheit Universität Ulm Diagnosewege seltener Erkrankungen in der Primärversorgung (DENIES) 167 01.12.2013 – 31.01.2017 Bundesministerium für Gesundheit Johannes Gutenberg- Universität Mainz, Gottfried Wilhelm Leibniz Universität Hannover Konzeptualisierung und modellhafte Implementierung eines zentralen Informationsportals über seltene Erkrankungen durch zielgruppenspezifische Verweisroutinen (ZIPSE) 1.088 01.01.2015 – 31.03.2017 Bundesministerium für Gesundheit Universität Bielefeld Wissenschaftliche Begleitung des Nationalen Aktionsplans 372 3 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Tausend Euro für Menschen mit seltenen Erkrankungen (WB-NAPSE) 01.04.2019 – Bundesministerium für Universitätsklinikum Evaluation von Konzepten 356 31.05.2021 Gesundheit Hamburg-Eppendorf zum Schnittstellenmanagement in der ärztlichen Versorgung bei Seltenen Erkrankungen (ESE- Best). 29.10.2019 - Bundesministerium für Universität zu Lübeck Standardisierte Zentren- 5.229 30.04.2023 Gesundheit zentrierte Versorgung über die Lebensspanne (DSD-Care) 01.01.2022 – 31.01.2023 Bundesministerium für Gesundheit Fraunhofer-Gesellschaft zur Förderung der angewandten Gutachten Seltene Erkrankungen 111 (Vertrag) Forschung e.V. (Auftragnehmerin) 31.10.2021 – 11.02.2025 Bundesministerium für Gesundheit Verbundvorhaben (ACHSE e.V., Deutsches Aufbau einer bundesweiten Plattform zur medizinischen 8.652 Krebsforschungszentrum; Genomsequenzierung – Deutsches Zentrum für genomDE Neurodegenerative Erkrankungen e. V., 4 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Tausend Euro Fraunhofer-Institut für zur konzeptionellen Angewandte Unterstützung des Informationstechnik, Haus der Modellvorhabens zur Krebs-Selbsthilfe – umfassenden Diagnostik und Bundesverband e.V., Charité- Therapiefindung mittels Universitätsmedizin Berlin, Genomsequenzierung bei Universitätsklinikum Bonn, seltenen und bei Universitätsklinikum onkologischen Erkrankungen Tübingen, nach § 64e SGB V Universitätsklinikum Heidelberg, Universitätsklinikum Köln, Eberhard-Karls-Universität Tübingen, Technologie - und Methodenplattform für die vernetzte medizinische Forschung e.V.) 01.10.2020 – Bundesministerium für Hochschule Mittweida KI-basierte 2.441 10.02.2024 Gesundheit Universität Leipzig Diagnoseunterstützung bei Seltenen Erkrankungen 5 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Tausend Euro Rheinisch-Westfälische Technische Hochschule Aachen am Beispiel der Seltenen Erkrankung Leukodystrophie (Leukoexpert) Universitätsklinikum Aachen Eberhard-Karls-Universität Tübingen Technische Universität Dresden Institut für Digitale Technologien gGmbH 01.01.2022 Bundesministerium für Stabsstelle Medizinische Smartes Arztportal für 2.885 - 31.12.2024 Gesundheit Informationssysteme und Digitalisierung, Patienten mit unklarer Erkrankung (SATURN) Universitätsklinikum Frankfurt Institut für Allgemeinmedizin, Goethe-Universität Frankfurt 6 Laufzeit Ministerium Zuwendungsempfänger Vorhaben Zuwendungshöhe in Tausend Euro Institut für Medizininformatik, Goethe- Universität Frankfurt Institut für Medizinische Informatik und Biometrie, Technische Universität Dresden Fraunhofer-Institut für Experimentelles Software Engineering IESE, Kaiserslautern Quelle: Bundesministerium für Gesundheit